NextCure, Inc. ha anunciado la publicación de un manuscrito titulado "Agonismo LAIR-1 como terapia para la leucemia mieloide aguda" en el Journal of Clinical Investigation. Los datos demuestran que el NC525 induce la muerte celular en células blásticas de leucemia mieloide aguda (LMA) y células madre leucémicas (LSC) mediante el agonismo del receptor-1 similar a la inmunoglobina asociada a leucocitos (LAIR-1) impulsando una vía de señalización apoptótica única.

El NC525 es un anticuerpo monoclonal humanizado (mAb) que se une específicamente al LAIR-1 y mata las LSC, al tiempo que preserva las células madre hematopoyéticas (HSC) sanas. La publicación detalla un mecanismo novedoso para el tratamiento potencial de la LMA, ya que el nivel de expresión del receptor LAIR-1 en las células leucémicas actúa como un regulador clave. La expresión elevada de LAIR-1 se observa habitualmente en las LSC y las células blásticas y desempeña un papel en la supervivencia de estas células cancerosas.

Por el contrario, la expresión del LAIR-1 es relativamente menor en las HSC sanas y no desempeña ningún papel en la supervivencia de las células inmunitarias normales. Esto convierte al LAIR-1 en una prometedora diana antileucémica. Además de sus potenciales efectos terapéuticos como monoterapia, la publicación destaca que el NC525 sinergiza con el ventoclax y la azacitidina (VEN-AZ), la actual terapia de SoC en la LMA, y mejora su actividad.

La combinación mata las células leucémicas de los pacientes refractarios al VEN-AZ. Así pues, el NC525 es muy prometedor como tratamiento importante y novedoso para los pacientes con LMA resistente y refractaria (LMA R/R). Está en marcha un estudio de fase 1 con NC525 como ensayo abierto, no aleatorizado, de escalada de dosis para determinar la seguridad y tolerabilidad de NC525 en pacientes adultos con LMA en recaída o refractaria.