Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado una colaboración con Novartis para aprovechar la tecnología de ARNsi patentada y probada de Alnylam para inhibir una diana descubierta en los Institutos de Investigación Biomédica de Novartis, lo que podría conducir al desarrollo de un tratamiento diseñado para promover el recrecimiento de células hepáticas funcionales y proporcionar una alternativa al trasplante para pacientes con insuficiencia hepática. La insuficiencia hepática terminal es una enfermedad progresiva, en la mayoría de los casos derivada de la cirrosis, que se caracteriza por la destrucción del tejido hepático sano y la pérdida de funciones hepáticas críticas. La enfermedad tiene un profundo impacto en la calidad de vida de los pacientes y es responsable de más de un millón de muertes al año en todo el mundo. En la actualidad, el trasplante de hígado es el único tratamiento para la enfermedad hepática terminal, pero los trasplantes son procedimientos invasivos y hay un suministro limitado de órganos disponibles para los pacientes que los necesitan. Existe una importante necesidad de alternativas medicinales al trasplante que regeneren el tejido hepático y restablezcan los procesos metabólicos y sintéticos esenciales que gestiona el hígado. Durante los tres años que durará la colaboración de investigación, Alnylam desarrollará y probará posibles siRNAs mediante ensayos específicos desarrollados por Novartis. Una vez que se identifique un candidato principal, Novartis se encargará de su desarrollo e investigación clínica. El ARNi (ARN de interferencia) es un proceso celular natural de silenciamiento de genes que representa una de las fronteras más prometedoras y de más rápido avance en la biología y el desarrollo de fármacos en la actualidad. Su descubrimiento ha sido anunciado como "un gran avance científico que se produce más o menos cada década", y fue reconocido con la concesión del Premio Nobel de Fisiología o Medicina de 2006. Aprovechando el proceso biológico natural del ARNi que se produce en las células, Alnylam desarrolló una nueva clase de medicamentos conocidos como terapéuticos de ARNi es ahora una realidad. Los pequeños ARN de interferencia (ARNi), las moléculas que median el ARNi y que componen la plataforma terapéutica de ARNi de Alnylam, funcionan antes que los medicamentos actuales silenciando de forma potente el ARN mensajero (ARNm), los precursores genéticos que codifican las proteínas causantes de enfermedades o las vías de éstas, impidiendo así su fabricación. Se trata de un enfoque revolucionario que puede transformar la atención a los pacientes con enfermedades genéticas y de otro tipo.