Oncopeptides AB (publ) ha anunciado que se han publicado en Lancet Hematology los datos del estudio aleatorizado de fase 3 OCEAN, que evalúa la eficacia y la seguridad de melflufen (INN melphalan flufenamide) más dexametasona frente a pomalidomida más dexametasona en pacientes refractarios a la lenalidomida con mieloma múltiple refractario en recaída (RRMM) que han recibido entre 2 y 4 líneas de tratamiento previas. El estudio OCEAN se inició en 2017 e incluye a 495 pacientes de 108 hospitales de 21 países de Europa, Norteamérica y Asia. En la población por intención de tratar (ITT), melflufen cumplió el criterio de valoración primario de Supervivencia Libre de Progresión (SLP) superior, según la evaluación del Comité de Revisión Independiente, con una mediana de SLP de 6,8 meses, en comparación con los 4,9 meses de pomalidomida, con un Hazard Ratio (HR) de 0,79 (valor p 0,03). La SLP se definió como el tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta la progresión confirmada de la enfermedad o la muerte. Los criterios de valoración secundarios clave fueron la tasa de respuesta global (ORR), la supervivencia global (SG) y la seguridad. La ORR, la proporción de pacientes con una respuesta completa o parcial, fue del 33% en el grupo de melflufen y del 27% en el grupo de pomalidomida (sin diferencias estadísticas). El CRI de la SG ITT fue de 1,10 (no diferente desde el punto de vista estadístico). El estudio mostró un resultado de la FC de la SG muy heterogéneo con interacciones estadísticas significativas entre el resultado de la FC de la SG y las características de los pacientes, como el trasplante autólogo de células madre (TACM) y el sexo. Se están llevando a cabo otros análisis de los resultados y sus posibles implicaciones. Los criterios de valoración de la seguridad fueron la duración del tratamiento, la frecuencia y el grado de los acontecimientos adversos, la frecuencia de los acontecimientos que dieron lugar a modificaciones de la dosis y el tiempo transcurrido hasta las modificaciones de la dosis. La seguridad y la tolerabilidad de melflufen más dexametasona fueron coherentes con los informes anteriores. Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento hematológico fueron los más frecuentes y, en general, se pudieron controlar clínicamente con modificaciones de la dosis. A pesar de las mayores frecuencias de trombocitopenia y neutropenia de grado 3 ó 4 con melflufeno en comparación con pomalidomida, el número de hemorragias de grado 3 ó 4 concurrentes con trombocitopenia y de eventos de infección con neutropenia fue bajo. La mayoría de los pacientes continuaron el tratamiento después de la reducción de la dosis y pocos acontecimientos adversos dieron lugar a la interrupción del tratamiento.