El 1 de junio de 2023, PaxMedica, Inc. anunció que se ha completado la revisión de elegibilidad y la inscripción final para el estudio Real World Evidence (HAT-301) de la compañía. El estudio HAT-301 es el primer y único estudio clínico retrospectivo de la suramina en el tratamiento de la enfermedad del sueño africana de Rhodesia, también conocida como tripanosomiasis africana humana en estadio 1 Trypanosoma Brucei Rhodesiense (TBR HAT), una enfermedad infecciosa rara y universalmente mortal. La suramina ha sido el tratamiento estándar para la TBR HAT durante muchas décadas, basándose únicamente en pruebas empíricas derivadas durante epidemias masivas de TBR HAT.

El cierre oficial de la base de datos para el HAT-301 se producirá en junio de 2023, y se espera que los datos de primera línea de este estudio estén disponibles en julio de 2023, y allanen el camino para la presentación de una NDA para el uso del PAX-101 en la TAH TBR en 2024. Si se aprueba, la suramina será el primer fármaco indicado para el tratamiento de la TAH TBR en Estados Unidos, y posiblemente cualificaría a PaxMedica para recibir un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) en virtud de la sección 524 de la Ley de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (FD&C Act). Un PRV, una vez concedido, es un activo valorado independientemente, otorgado a una compañía patrocinadora tras la aprobación de la NDA y, según la sección b)2) de la ley, puede ser vendido por ese patrocinador a cualquier compañía biofarmacéutica para obtener la revisión prioritaria de la FDA en una futura presentación de cualquier NDA.

Con este logro, PaxMedica ha completado un paso crítico en la solicitud de una posible aprobación en el mercado estadounidense de este importante tratamiento que puede salvar vidas. La oportunidad de conseguir una importante financiación no dilutiva, como resultado de una posible participación exitosa en el Programa de Enfermedades Tropicales Raras Desatendidas mediante la recepción de una PRV, puede permitir futuros ensayos a gran escala del PAX-101 en el autismo, y otras afecciones importantes, en un futuro muy próximo.