PepGen Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de Vía Rápida a PGN-EDODM1, un candidato en investigación para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). Los pacientes con DM1 no disponen actualmente de opciones terapéuticas dirigidas a la causa principal de la enfermedad, que provoca síntomas neuromusculares progresivos y una reducción de la esperanza de vida. Tras unos sólidos datos preclínicos, ahora están evaluando el PGN-EDODM1 en el ensayo de fase 1 FREEDOM-DM1 en curso y esperan comunicar los datos preliminares a finales de este año.

La designación Fast Track de la FDA es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y agilizar la revisión de fármacos candidatos que tratan afecciones graves y cubren una necesidad médica no satisfecha, con el objetivo de hacer llegar antes al paciente nuevos medicamentos importantes. Una vez que un candidato a fármaco recibe la designación de Vía Rápida, se fomenta la comunicación temprana y frecuente entre la FDA y la compañía farmacéutica a lo largo de todo el proceso de desarrollo del fármaco y de revisión reglamentaria. La frecuencia de la comunicación asegura que las preguntas y los problemas se resuelvan con rapidez, lo que a menudo conduce a una aprobación más temprana del fármaco y a su acceso por parte de los pacientes.

El PGN-EDODM1 se está evaluando actualmente en el ensayo clínico de fase 1 FREEDOM-DM1 en curso para el tratamiento de personas con DM1. La empresa espera comunicar los datos iniciales del ensayo en 2024.