PepGen Inc. ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente de su ensayo clínico de fase 1, FREEDOM-DM1, que evalúa el PGN-EDODM1 para el tratamiento de la DM1. El ensayo clínico FREEDOM-DM1 es un estudio aleatorizado, controlado con placebo, de dosis única ascendente, destinado a inscribir a aproximadamente 24 pacientes adultos con DM1 para evaluar la seguridad y tolerabilidad del PGN-EDODM1. Además de la seguridad, las concentraciones musculares de oligonucleótidos y la corrección del empalme erróneo de transcritos por PGN-EDODM1, también se evaluarán los resultados clínicos impactados en la DM1 a los 28 días y en puntos temporales posteriores tras una dosis única de PGN- DODM1.

Según el protocolo, la dosis se escalará desde la dosis inicial de 5 mg/kg a 10 mg/kg y luego a 20 mg/kg. Cada escalada de dosis se determinará basándose en la evaluación de los datos de seguridad de las cohortes de dosis anteriores.