PepGen Inc. anunció que se ha administrado la dosis al primer paciente en su ensayo clínico de fase 2, abierto y de dosis múltiples ascendentes (DAM) CONNECT1-EDO51, que evalúa el PGN-EDO51 para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de una terapia de omisión del exón 51. PepGen informó previamente de los datos de un ensayo de fase 1 que evaluaba el P GN-EDO51 en 32 voluntarios adultos sanos. El PGN-EDO51 también produjo los niveles más altos de omisión del exón 51 en voluntarios sanos tras una dosis única en comparación con los datos clínicos disponibles públicamente para otros enfoques de omisión del exón 51.

El ensayo clínico de fase 2 CONNECT1-EDO 51 es un estudio abierto, MAD, en el que se inscribirán aproximadamente 10 pacientes varones de al menos 8 años de edad con DMD susceptibles de un enfoque de omisión del exón 51 para evaluar la seguridad y tolerabilidad del PGN-EDO51. El PGN-EDO 51, principal candidato clínico de PepGen para el tratamiento de la DMD, utiliza la tecnología de oligonucleótidos de administración mejorada (EDO), propiedad de la empresa, para administrar un oligonucleótido terapéutico diseñado para atacar la causa principal de esta devastadora enfermedad. La plataforma EDO (Enhanced Delivery Oligonucleotide) de PepGen se basa en más de una década de investigación y desarrollo y aprovecha los péptidos que penetran en las células para mejorar la captación y la actividad de los oligonucleótidos terapéuticos conjugados.

Estas afirmaciones de carácter prospectivo incluyen, entre otras, las relativas al potencial terapéutico y el perfil de seguridad de los productos candidatos, incluido el PGN-EDO51, la tecnología, incluida la plataforma EDO, el diseño, el inicio y la realización de ensayos clínicos, incluido el ensayo clínico CONNECT1-EDO50, incluidos los plazos previstos, los niveles de dosis, las interacciones normativas, incluida la vía de desarrollo de los productos candidatos, y los recursos financieros y la tesorería. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, los riesgos relacionados con: los retrasos o la imposibilidad de iniciar o completar con éxito las actividades de desarrollo en curso y previstas para los productos candidatos, incluido el PGN-EDO 51; la capacidad de inscribir pacientes en los ensayos clínicos y de completarlos, incluidos los ensayos clínicos CONNECT1-EDO51, incluidos los ensayos clínicos CONNECT1-EDO51; la interpretación de los resultados de los estudios clínicos y preclínicos puede ser incorrecta, o que no se observen en los ensayos clínicos los niveles de actividad terapéutica que prevén en función de los resultados clínicos o preclínicos previos; los productos candidatos pueden no ser seguros y eficaces o demostrar de otro modo su seguridad y eficacia en los ensayos clínicos; resultados adversos de las interacciones reguladoras, incluidos retrasos en la revisión reguladora, la autorización para proceder o la aprobación por parte de las autoridades reguladoras con respecto a los programas, incluida la autorización para comenzar los estudios clínicos planificados de los candidatos a productos, incluido el P GN-EDO51, u otros comentarios reguladores que requieran modificaciones en los programas de desarrollo; cambios en el marco regulador que estén fuera de control; aumentos inesperados de los gastos asociados al control de la empresa; aumentos inesperados de los costes asociados a los recursos financieros y al flujo de caja de la empresa.