Perseus Proteomics Inc. ha anunciado que la PMDA ha finalizado la investigación de la notificación del ensayo clínico de fase I/II dirigido por investigadores. El ensayo clínico se llevará a cabo entre pacientes con leucemia agresiva de células NK (ANKL) utilizando el anticuerpo anti-receptor de transferrina en desarrollo PPMX-T003 como fármaco terapéutico y se iniciará tras la revisión y aprobación del IRB en la institución del ensayo clínico correspondiente y el registro de los pacientes participantes. El ANKL es un cáncer de la sangre categorizado como linfoma maligno, y se origina en las células NK (asesinas naturales), una de las células inmunitarias.

Es un tipo fulminante de neoplasia hematológica refractaria, en la que los síntomas progresarán rápidamente una vez desarrollada. Debido a la rareza de la enfermedad, con pocos casos registrados, es necesario descubrir sus causas y establecer lo antes posible un tratamiento estándar eficaz. En tales circunstancias, la investigación y el desarrollo del PPMX-T003 como nuevo fármaco terapéutico del ANKL se adoptó como Proyecto de Fomento del Programa de Apoyo al Descubrimiento de Fármacos Huérfanos antes de su Designación por la AMED en marzo de 2022.

Tras la adopción, este ensayo clínico dirigido por investigadores se llevará a cabo con el fin de evaluar la seguridad y la tolerabilidad en la administración de PPMX-T003 a pacientes con ANKL, así como la eficacia y la farmacocinética.