Precigen, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de terapia innovadora a la inmunoterapia en investigación PRGN-2012 AdenoVerseaa¢, la primera de su clase, para el tratamiento de la papilomatosis respiratoria recurrente (PRR).La designación de terapia innovadora de la FDA acelera el desarrollo y la revisión de medicamentos destinados a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales, y en los que las pruebas clínicas preliminares demuestran una mejora sustancial en criterios de valoración clínicamente significativos con respecto a las terapias disponibles. PRGN-2012 incorpora un diseño de antígeno optimizado que utiliza la tecnología de adenovectores gorila, parte de la plataforma AdenoVerse, propiedad de Precigen, para provocar respuestas inmunitarias dirigidas contra las células infectadas por el virus del papiloma humano de tipo 6 (VPH 6) o el VPH de tipo 11 (VPH 11). Los adenovectores Gorilla presentan numerosas ventajas, como la posibilidad de administración repetida, la incapacidad de replicarse in vivo y la capacidad de administrar una gran carga genética.

La FDA ha concedido previamente al PRGN-2012 la designación de medicamento huérfano en pacientes con PRR. La Designación de Terapia Innovadora se basó en las pruebas clínicas del PRGN-2012 generadas en el estudio de fase 1 (NCT04724980), que se presentó en la jornada de I+D más reciente de Precigen, y mostró una fuerte respuesta a la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) en pacientes que se habían sometido a una media de 5,8 cirugías de RRP (rango de 3 a 10) en el año anterior al tratamiento con PRGN-2012. El seguimiento de los pacientes está en curso, al igual que las conversaciones con la FDA sobre posibles vías de desarrollo rápido que permitan una futura presentación de una solicitud de licencia biológica (BLA).

Precigen es una empresa biofarmacéutica dedicada al descubrimiento y la fase clínica que avanza en la próxima generación de terapias génicas y celulares utilizando tecnología de precisión para tratar las enfermedades más urgentes e intratables en áreas terapéuticas básicas de inmuno-oncología, trastornos autoinmunes y enfermedades infecciosas.