Prothena Corporation plc ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación para el PRX012, un posible anticuerpo antiamiloide beta (Aß) de primera clase en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer’s. Prothena ha iniciado el estudio de fase 1 de dosis única ascendente (SAD) para investigar la seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad y farmacocinética del PRX012 tanto en voluntarios sanos como en pacientes con EA. Prothena espera iniciar el estudio de fase 1 de dosis ascendente múltiple a finales de 2022. El PRX012 es un anticuerpo de nueva generación, de alta potencia de unión, diseñado para permitir la dosificación subcutánea en un esquema de administración cómodo y fácil para el paciente, lo que podría proporcionar una mayor accesibilidad para los pacientes y los cuidadores. Los datos preclínicos han demostrado que el PRX012 se une a las placas y oligómeros de beta amiloide con gran avidez, lo que permite niveles efectivos de ocupación de las placas de Aß en rangos de dosis relativamente bajos, que son óptimos para la administración subcutánea. Datos preclínicos adicionales demostraron el aclaramiento de la placa Aß modificada por el piroglutamato y no modificada en el tejido cerebral a concentraciones de PRX012 que se estiman clínicamente alcanzables en el sistema nervioso central con la administración subcutánea. En comparación con los anticuerpos anti-Aß de primera generación, se espera que el PRX012 dé lugar a una menor variación de las concentraciones de anticuerpos en el cerebro. Sobre el estudio de fase 1 de la DAE para el PRX012. El estudio de fase 1 de dosis única ascendente (SAD) del PRX012 es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la inmunogenicidad y la farmacocinética en voluntarios sanos y pacientes con la enfermedad de Alzheimer’s. En este estudio de fase 1 de la SAD, los voluntarios sanos y los pacientes serán aleatorizados para recibir una única inyección subcutánea de PRX012 o de placebo.