PTC Therapeutics, Inc. Anuncia el inicio del ensayo clínico de fase 2 PIVOT-HD para evaluar el PTC518 en pacientes con la enfermedad de Huntington
30 de marzo 2022 a las 22:00
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PTC Therapeutics, Inc. anunció el inicio del ensayo clínico de fase 2 PIVOT-HD que evalúa el PTC518 en personas con la enfermedad de Huntington (EH). PIVOT-HD es un ensayo global que comienza en Estados Unidos. El PTC518 es un modificador de empalme oral de molécula pequeña que se diseñó específicamente para reducir selectivamente el ARNm y la proteína de la huntingtina. Actualmente no existen tratamientos para la causa subyacente de la EH. El ensayo clínico de fase 2 del PIVOT-HD está diseñado en dos partes: una fase inicial de 12 semanas controlada con placebo centrada en la farmacología y el efecto farmacodinámico del PTC518, seguida de una fase de 9 meses controlada con placebo centrada en el efecto de los biomarcadores del PTC518.
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PTC Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica global. La empresa se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aporten beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La empresa cuenta con una cartera terapéutica diversificada que incluye varios productos comerciales y candidatos a productos en diversas fases de desarrollo, incluidas las fases de descubrimiento, investigación y clínica, centradas en el desarrollo de nuevos tratamientos para múltiples áreas terapéuticas de enfermedades raras relacionadas con la neurología y el metabolismo. Cuenta con dos productos, Translarna (ataluren) y Emflaza (deflazacort), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno raro potencialmente mortal. Su Upstaza, una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-amino descarboxilasa aromática (AADC), un trastorno raro del sistema nervioso central (SNC). Sus Tegsedi y Waylivra son para el tratamiento de enfermedades raras. Su Evrysdi, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME).
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