PTC Therapeutics, Inc. Anuncia que la FDA concede a Evrysdi® una revisión prioritaria basada en los resultados del tratamiento de bebés presintomáticos con atrofia muscular espinal
25 de enero 2022 a las 07:00
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PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la revisión prioritaria de una solicitud suplementaria de nuevo medicamento (sNDA) para Evrysdi® (risdiplam) con el fin de ampliar la indicación para incluir a los bebés presintomáticos menores de 2 meses con atrofia muscular espinal (AME). Si se aprueba, Evrysdi sería el primer medicamento administrado en casa para bebés presintomáticos con AME. En la presentación de la sNDA se incluían datos provisionales del estudio RAINBOWFISH, que mostraban que el 80% de los bebés presintomáticos con AME tratados con Evrysdi durante al menos 12 meses alcanzaban hitos motores como sentarse sin apoyo, rodar, gatear, ponerse de pie sin ayuda y caminar de forma independiente. Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN, que se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y el movimiento. Evrysdi se basa en la plataforma de empalme de PTC. Evrysdi es comercializado por Roche y en Estados Unidos por Genentech, miembro del Grupo Roche. Roche lidera el desarrollo clínico de Evrysdi en el marco de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.
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PTC Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica global. La empresa se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aporten beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La empresa cuenta con una cartera terapéutica diversificada que incluye varios productos comerciales y candidatos a productos en diversas fases de desarrollo, incluidas las fases de descubrimiento, investigación y clínica, centradas en el desarrollo de nuevos tratamientos para múltiples áreas terapéuticas de enfermedades raras relacionadas con la neurología y el metabolismo. Cuenta con dos productos, Translarna (ataluren) y Emflaza (deflazacort), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno raro potencialmente mortal. Su Upstaza, una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-amino descarboxilasa aromática (AADC), un trastorno raro del sistema nervioso central (SNC). Sus Tegsedi y Waylivra son para el tratamiento de enfermedades raras. Su Evrysdi, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME).
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