Rallybio Corporation anunció la presentación de los resultados de una revisión bibliográfica sistemática y un metaanálisis de la trombocitopenia aloinmune fetal y neonatal (FNAIT) en la Reunión Anual 2024 de la Academia de Farmacia de Atención Administrada (AMCP), que se está celebrando en Nueva Orleans, LA. Los resultados de esta investigación descubrieron que, en un análisis conjunto de 198.062 mujeres embarazadas, el 2,2% eran HPA-1a negativas y el 32,3% de estas mujeres eran también HPA-1a negativas, el 32,3% de estas mujeres eran también HPA-1 a negativas y, por tanto, tenían un riesgo 25 veces mayor de aloinmunización. Estas tasas son coherentes con la estimación actual de Rallybio de embarazos anuales de riesgo y se traducen en decenas de miles de fetos y recién nacidos en riesgo cada año de sufrir las consecuencias potencialmente devastadoras de la FNAIT.

Rallybio está desarrollando RLYB212, un novedoso anticuerpo monoclonal humano anti-HPA-1a diseñado para prevenir la aloinmunización en mujeres embarazadas, eliminando así el riesgo de FNAIT y sus consecuencias potencialmente devastadoras en sus fetos y recién nacidos. Rallybio está en vías de iniciar un estudio de fase 2 de confirmación de dosis para RLYB212 en mujeres embarazadas en la segunda mitad de 2024. La compañía también está llevando a cabo un estudio de historia natural FNAIT en curso que proporcionará un conjunto de datos contemporáneos para la frecuencia de aloinmunización HPA-1a en una población racial y étnicamente diversa, que está destinado a apoyar un futuro estudio de registro de fase 3 para RLYB212.

El RLYB212 es la única terapia en fase de investigación que se encuentra actualmente en desarrollo clínico para abordar las necesidades de las mujeres embarazadas con mayor riesgo de FNAIT que no se han aloinmunizado. La trombocitopenia aloinmune fetal y neonatal (FNAIT) es una enfermedad rara potencialmente mortal que puede causar hemorragias incontroladas en fetos y recién nacidos. La FNAIT puede surgir durante el embarazo debido a una incompatibilidad inmunológica entre una futura madre y su feto en un antígeno plaquetario específico denominado antígeno plaquetario humano 1, o HPA-1. Existen dos formas predominantes de HPA-1, conocidas como HPA-1a y HPA-1b, que se expresan en la superficie de las plaquetas.

Los individuos homocigotos para el HPA-1b, lo que significa que tienen dos copias del alelo HPA-1b y ninguna copia del alelo HPA-1a, también se conocen como HPA-1a negativos. Tras la exposición al antígeno HPA-1a, estos individuos pueden desarrollar anticuerpos contra ese antígeno en un proceso conocido como aloinmunización. En las mujeres embarazadas HPA-1a negativas que dan a luz a un feto HPA-1a positivo, la aloinmunización puede producirse al mezclarse la sangre fetal con la materna.

Cuando se produce la aloinmunización en una futura madre, los anticuerpos anti-HPA-1a que se desarrollan en la madre pueden atravesar la placenta y destruir las plaquetas del feto. La destrucción de plaquetas en el feto puede dar lugar a recuentos plaquetarios gravemente bajos, o trombocitopenia, y potencialmente provocar consecuencias devastadoras, como aborto espontáneo, mortinato, muerte del recién nacido o discapacidad neurológica grave de por vida en los bebés que sobrevivan. Actualmente no existe ninguna terapia aprobada para la prevención o el tratamiento prenatal de la FNAIT.