REGENXBIO Inc. anunció datos provisionales positivos del ensayo de fase I/II de RGX-111 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo I (MPS I) grave. Los datos del ensayo de fase I/II y la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de RGX-111 para un solo paciente fueron presentados por el Dr. Ray Wang, Director de la Fundación Campbell del Programa Lisosómico Multidisciplinar, División de Trastornos Metabólicos, Hospital Infantil CHOC, Departamento de Pediatría, Universidad de California, Irvine, en el 19º Simposio Anual WORLDSymposiumo. RGX-111 es una terapia génica única en investigación diseñada para administrar el gen que codifica la enzima IDUA mediante el vector AAV9.

El RGX-111 se administra directamente en el sistema nervioso central (SNC). El criterio de valoración primario del ensayo es evaluar la seguridad de RGX-111. Los criterios de valoración secundarios y exploratorios incluyen biomarcadores de la actividad de la enzima IDUA en el líquido cefalorraquídeo (LCR), suero y orina, evaluaciones del neurodesarrollo y resultados comunicados por los cuidadores.

Los pacientes fueron tratados en dos cohortes de dosis: 1,0x1010 copias del genoma por gramo (GC/g) de masa cerebral (n=2) y 5,0x1010 GC/g de masa cerebral (n=6). En el IND de un solo paciente para RGX-111, se dosificó a un paciente con MPS I grave con 1x1010 GC/g de masa cerebral. REGENXBIO tiene previsto seguir manteniendo una comunicación temprana y frecuente con las agencias reguladoras sobre las vías para acelerar el desarrollo de su cartera de productos para enfermedades neurodegenerativas.

En el primer semestre de 2023, REGENXBIO espera utilizar su Centro de Innovación en la Fabricación para producir RGX-111 a escala comercial material cGMP a partir de su proceso de fabricación patentado de alto rendimiento basado en suspensiones, denominado NAVXPresso. A fecha de 17 de enero de 2023, se informó de que RGX-111 fue bien tolerado en los ocho pacientes inscritos en el ensayo clínico de fase I/II, sin que se produjeran acontecimientos adversos graves (SAE) relacionados con el fármaco. El tiempo de seguimiento posterior a la administración osciló entre siete y 103 semanas.

Dos pacientes de la cohorte 1 y tres de la cohorte 2 han completado el régimen de inmunosupresión de 48 semanas, según el protocolo del estudio. El RGX-111 continuó siendo bien tolerado en el IND de un solo paciente sin SAE relacionados con el fármaco hasta el 12 de diciembre de 2021. El tiempo de seguimiento posterior a la administración fue de 87 semanas.

Este paciente ha completado el régimen de inmunosupresión de 48 semanas, según el protocolo del estudio, y sigue recibiendo TRE semanal.