REGENXBIO Inc. ha anunciado datos provisionales positivos adicionales del ensayo en curso de fase II ALTITUDE de RGX-314 para el tratamiento de la retinopatía diabética (RD) sin edema macular diabético con afectación en el centro (EMD-C) utilizando la administración supracoroidal en el consultorio. Los datos se presentan en la conferencia Angiogénesis, Exudación y Degeneración 2022 por Michael A. Klufas, M.D., Servicio de Retina, Wills Eye Hospital, Profesor Asistente de Oftalmología, Universidad Thomas Jefferson. RGX-314 está siendo investigado como una potencial terapia génica única para el tratamiento de la degeneración macular húmeda relacionada con la edad y la RD. Diseño del estudio y actualización de la seguridad del ensayo de fase II ALTITUDE de RGX-314 para el tratamiento de la RD mediante la administración supracoroidal. ALTITUDE es un ensayo multicéntrico, abierto, aleatorizado y controlado de escalada de dosis que evalúa la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la administración supracoroidal de RGX-314 mediante el microinyector SCS® en pacientes con un diagnóstico de RD de retinopatía diabética no proliferativa (NPDR) moderadamente grave o grave o retinopatía diabética proliferativa (PDR) leve. Veinte pacientes de la cohorte 1 fueron asignados al azar para recibir RGX-314 a un nivel de dosis de 2,5x1011 copias genómicas por ojo (GC/ojo) frente al control observacional en una proporción de 3:1. La cohorte 2 incluirá 20 pacientes aleatorizados para recibir RGX-314 a un nivel de dosis mayor de 5x1011 CG/ojo frente al control observacional en una proporción de 3:1. La cohorte 3 está diseñada para evaluar RGX-314 al mismo nivel de dosis que la cohorte 2 en 20 pacientes con anticuerpos neutralizantes (NAb) positivos. La inscripción está en curso en las cohortes 2 y 3. Los pacientes de este ensayo no reciben tratamiento inmunosupresor profiláctico con corticoides antes o después de la administración de RGX-314.