REGENXBIO Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica que busca mejorar vidas a través del potencial curativo de la terapia génica. La empresa ha desarrollado una cartera de programas de terapia génica utilizando su plataforma patentada de administración de virus adenoasociados (AAV) (Plataforma Tecnológica NAV) para abordar enfermedades genéticas. La empresa se centra en su cartera de desarrollo interno en tres áreas: retina, enfermedades neuromusculares y neurodegenerativas. Sus terapias AAV en investigación incluyen ABBV-RGX-314, RGX-202 y RGX-121. Está desarrollando el ABBV-RGX-314 en colaboración con AbbVie para tratar a grandes poblaciones de pacientes afectados por la degeneración macular húmeda asociada a la edad, la retinopatía diabética (RD) y otras enfermedades crónicas de la retina caracterizadas por la pérdida de visión. Está desarrollando el RGX-202 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). La empresa está desarrollando el RGX-121 para tratar la mucopolisacaridosis tipo II (MPS II), un trastorno neurodegenerativo progresivo por almacenamiento lisosómico.
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