Rhythm Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que se ha administrado la dosis a los primeros pacientes del ensayo clínico de fase 1 de la empresa sobre el RM-718, un agonista semanal específico del receptor de melanocortina 4 (MC4R) en fase de investigación diseñado para preservar el MC1R y evitar potencialmente la hiperpigmentación. Este ensayo de fase 1 es un estudio en tres partes para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (FC). El estudio consta de una Parte A: dosis única ascendente (DUA) de RM-718 en participantes sanos de 18 a 55 años con obesidad; una Parte B: dosis múltiples ascendentes (DAM) de RM-718 en participantes sanos de 18 a 55 años con obesidad; y una Parte C: DAM de RM-718 en pacientes de 12 a 65 años con obesidad hipotalámica.

Las cohortes de las Partes A y B son doble ciego, controladas con placebo y aleatorizadas 2:1. Los participantes en el estudio recibirán una dosis semanal de RM-718 o placebo en la Parte A, cuatro dosis semanales de RM-718 o placebo en la Parte B, y cuatro dosis semanales de RM-718 abierto en la Parte C. Las dosis de RM-718 o placebo se administran semanalmente mediante inyección subcutánea. La inscripción prevista para este estudio es de 96 participantes. En los Estados Unidos, la setmelanotida está indicada para el control crónico del peso en pacientes adultos y pediátricos a partir de 6 años de edad con obesidad monogénica o sindrómica debida a una deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR, determinada por una prueba aprobada por la FDA que demuestre variantes en los genes POMC, PCSK1 o LEPR interpretadas como patogénicas, probablemente patogénicas o de significado incierto (VUS) o BBS.

En la Unión Europea, la setmelanotida está indicada para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre asociados a un BBS confirmado genéticamente o a una deficiencia de POMC bialélica con pérdida de función, incluida la PCSK1, o a una deficiencia de LEPR bialélica en adultos y niños a partir de 6 años. En Europa, la setmelanotida debe ser prescrita y supervisada por un médico experto en obesidad con etiología genética subyacente. La setmelanotida no está indicada para el tratamiento de pacientes con las siguientes afecciones, ya que no se espera que sea eficaz: Obesidad debida a una presunta deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR con variantes de POMC, PCSK1 o LEPR clasificadas como benignas o probablemente benignas, Otros tipos de obesidad no relacionados con la deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR, o BBS, incluida la obesidad asociada a otros síndromes genéticos y la obesidad general (poligénica).

Contraindicaciones: Hipersensibilidad grave previa a la setmelanotida o a cualquiera de los excipientes del IMCIVREE. Se han notificado reacciones graves de hipersensibilidad (por ejemplo, anafilaxia).