Sage Therapeutics, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) concedió la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a SAGE-718 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH). SAGE-718 está en desarrollo como posible terapia oral para los trastornos cognitivos asociados a la disfunción de los receptores NMDA. La designación de medicamento huérfano la concede la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA para ayudar y animar a las empresas a desarrollar terapias seguras y eficaces para el tratamiento de enfermedades y trastornos poco frecuentes.

En virtud de la Ley de Medicamentos Huérfanos, la FDA puede conceder subvenciones para sufragar los costes de los ensayos clínicos, ventajas fiscales, beneficios en las tasas de usuario de la FDA y la posibilidad de siete años de exclusividad comercial en Estados Unidos para el medicamento en la indicación huérfana tras la aprobación del fármaco por la FDA. La aprobación de una solicitud de designación huérfana no altera los requisitos reglamentarios estándar ni el proceso para obtener la aprobación de comercialización. El SAGE-718 recibió previamente la designación de vía rápida de la FDA para la EH, y la designación de medicamento huérfano para la EH por parte de la Agencia Europea del Medicamento.