Sangamo Therapeutics, Inc. anuncia la dosificación del primer paciente en el estudio clínico de fase 1/2 de la terapia celular CAR-Treg en investigación TX200 en el trasplante de riñón
29 de marzo 2022 a las 14:05
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Sangamo Therapeutics, Inc. anunció la dosificación del primer paciente en el estudio clínico de fase 1/2 STEADFAST que evalúa el TX200, un candidato a terapia celular autóloga con células T reguladoras de receptores de antígenos quiméricos (CAR-Treg) para la prevención del rechazo inmunomediado en el trasplante renal de donante vivo con incompatibilidad HLA-A2. El trasplante de riñón es el tratamiento de elección para los pacientes con enfermedad renal en fase terminal (ESRD) que, de otro modo, deben permanecer en diálisis a largo plazo. Se calcula que aproximadamente entre el 21 y el 26% de los riñones trasplantados no tienen compatibilidad HLA-A2. Para evitar el rechazo del injerto, los pacientes trasplantados son tratados con una terapia inmunosupresora de por vida, que repercute en el sistema inmunitario del organismo y se asocia a múltiples efectos secundarios, como un mayor riesgo de infecciones graves potencialmente mortales, neoplasias, enfermedades cardiovasculares y otras toxicidades relacionadas con los fármacos, como la nefrotoxicidad, que pueden afectar a la función y la supervivencia del riñón recién trasplantado. El TX200 fue diseñado con el potencial de prevenir el rechazo del riñón al reducir la inflamación local y promover la tolerancia inmunológica al injerto. El TX200 está compuesto por células Treg autólogas diseñadas para expresar un CAR HLA-A2. Esta terapia celular en investigación se está evaluando en pacientes con HLA-A2 negativo que reciben un riñón HLA-A2 positivo no compatible de un donante vivo. Se espera que las células TX200 se localicen en el injerto y se activen al unirse al antígeno HLA-A2. Gracias a su capacidad para regular el sistema inmunitario, las células TX200 pueden proteger el injerto del rechazo inmunomediado y reducir o eliminar la necesidad de un tratamiento de por vida con inmunosupresores. En el estudio clínico STEADFAST, cada paciente se somete a un procedimiento de leucaféresis para recoger sus glóbulos blancos, tras lo cual se aíslan sus células Treg, se modifican genéticamente y se criopreservan. Posteriormente, el paciente se somete a una cirugía de trasplante para recibir un riñón de un donante vivo. Tras un periodo de recuperación, el paciente recibe su terapia celular personalizada TX200 en investigación. Por lo tanto, la dosificación de los pacientes se produce varios meses después de la inscripción del paciente. Sangamo espera dosificar a un segundo paciente en el estudio STEADFAST a mediados de 2022. El estudio STEADFAST constituye el primer paso de una línea de programas CAR-Treg. Además del TX200, Sangamo está desarrollando candidatos a terapias con células CAR-Treg en estudios preclínicos, incluso para su uso potencial en el tratamiento de la esclerosis múltiple y los trastornos inflamatorios del intestino.
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Sangamo Therapeutics, Inc. es una empresa de medicamentos genómicos que desarrolla medicamentos para enfermedades neurológicas. El desarrollo preclínico en neurología de la empresa se centra en dos áreas: el desarrollo de terapias de regulación epigenética para tratar enfermedades neurológicas graves y el desarrollo de cápsidas de virus adenoasociados (AAV) de ingeniería novedosa para administrar sus terapias a los objetivos neurológicos previstos. Los reguladores epigenéticos de dedos de zinc de la empresa son idóneos para tratar potencialmente trastornos neurológicos y su plataforma de descubrimiento de cápsidas está ampliando la administración más allá de las cápsidas de administración intratecal, incluso en el sistema nervioso central. Sus productos candidatos en fase clínica son Isaralgagene civaparvovec, también conocido como ST-920, su producto de terapia génica de propiedad exclusiva candidato para el tratamiento de la enfermedad de Fabry, y TX200, su producto de terapia celular CAR-Treg de propiedad exclusiva candidato para la prevención del rechazo inmunomediado en el trasplante renal HLA-A2 no compatible.
Sangamo Therapeutics, Inc. anuncia la dosificación del primer paciente en el estudio clínico de fase 1/2 de la terapia celular CAR-Treg en investigación TX200 en el trasplante de riñón