Scholar Rock Holding Corporation proporcionó actualizaciones corporativas recientes y destacó las próximas prioridades para sus programas de tuberías en 2022. Prioridades para 2022: Apitegromab es un inhibidor selectivo de la activación de la miostatina que se está desarrollando como la potencial primera terapia dirigida al músculo para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME). Se ha iniciado el reclutamiento del ensayo de fase 3 SAPPHIRE que evalúa Apitegromab en pacientes de tipo 2 y 3 no ambulatorios. Scholar Rock ha iniciado el estudio SAPPHIRE. El diseño del estudio prevé la inscripción de aproximadamente 156 pacientes de 2 a 12 años de edad con AME de tipo 2/3 no ambulatoria en la población principal de eficacia. Los pacientes serán aleatorizados 1:1:1 para recibir durante 12 meses apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg o placebo mediante infusión intravenosa (IV) cada 4 semanas añadida al tratamiento de fondo con SMN. Progreso de la extensión de TOPAZ a largo plazo hasta los dos años. A partir del 6 de enero, 55 de 57 pacientes permanecen en el ensayo de extensión a largo plazo de apitegromab en la AME de tipo 2 y 3. Avance de las actividades de desarrollo para incluir a pacientes con AME de tipo 1 y ambulatoria. SRK-181 es un inhibidor potente y altamente selectivo de la activación latente de TGFß1 que se está desarrollando con el objetivo de superar la resistencia primaria y aumentar el número de pacientes que pueden beneficiarse de la terapia con inhibidores de puntos de control. Avance de la Parte B del ensayo de prueba de concepto de fase 1 de DRAGON. Basándose en los datos de seguridad y farmacocinéticos de la Parte A del ensayo de fase 1 DRAGON, Scholar Rock ha iniciado la parte B de ampliación de dosis del ensayo, que evalúa SRK-181 en dosis de 1500 mg cada tres semanas (Q3W) en pacientes que reciben una terapia anti-PD-(L)1 aprobada en dosis Q3W y 1000 mg cada dos semanas (Q2W) en pacientes que reciben una terapia anti-PD-(L)1 aprobada en dosis Q2W. La Parte B inscribirá y dosificará a los pacientes en múltiples cohortes de prueba de concepto realizadas en paralelo, incluyendo: carcinoma urotelial (CU); melanoma cutáneo (MEL); cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPNM); carcinoma de células renales de células claras (CCRCC); otros tumores sólidos. Se espera que cada cohorte inscriba hasta 40 pacientes con diversos tumores sólidos localmente avanzados o metastásicos que hayan demostrado resistencia primaria al tratamiento con anti-PD-(L)1. Los primeros datos de eficacia y seguridad están previstos para 2022.