Solid Biosciences Inc. anunció un acuerdo mundial no exclusivo de licencia y colaboración con Armatus Bio para el uso de la cápside AAV-SLB101, propiedad de Solid, en el desarrollo y comercialización del candidato de ARNi vectorizado de Armatus para tratar la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La cápside AAV-SLB101 ha demostrado en estudios preclínicos una mayor biodistribución y una mejor expresión en las células musculares. Según los términos del acuerdo, Solid concedió a Armatus una licencia mundial no exclusiva para utilizar el AAV-SLB101 para el tratamiento de la FSHD y proporcionará a Armatus material plasmídico AAV-SLB101, datos preclínicos que caracterizan el AAV-SLB101 y conocimientos técnicos de fabricación y reglamentación para permitir el desarrollo.

A cambio, Solid recibirá un pago inicial, pagos tras la consecución de determinados hitos de desarrollo y ventas, y cánones escalonados sobre las ventas netas de cualquier producto que incorpore AAV-SLB101. Armatus será responsable del desarrollo y comercialización de los productos bajo licencia que incorporen el AAV-SL B101. Armatus está desarrollando el ARM-201, un potencial terapéutico de dosis única, el mejor de su clase, utilizado para el tratamiento de la FSHD, un trastorno neuromuscular genético progresivo causado por la sobreexpresión de DUX4.

La carga útil de miARN patentada del ARM-201 pretende reducir el DUX4 y, de este modo, detener el fortalecimiento y la atrofia muscular, prevenir una mayor degeneración y mejorar la cantidad de inflamación y estrés oxidativo causados por la FSHD.