Solid Biosciences Inc.

Solid Biosciences Inc. es una empresa de ciencias de la vida que desarrolla medicamentos genéticos de precisión para enfermedades neuromusculares y cardiacas. La empresa está centrada en el avance de una cartera de candidatos a terapia génica que incluye el SGT-003 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, el SGT-501 para el tratamiento de la taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica, el AVB-401 para el tratamiento de la miocardiopatía dilatada mediada por BAG3 y activos adicionales para el tratamiento de enfermedades cardiacas mortales. La empresa cuenta también con dos programas de transferencia génica en fase de desarrollo cardiaco, el SGT-601 para la MCD TNNT2 y el SGT-701 para la MCD RBM20, ambos en fase preclínica temprana. También cuenta con un programa de transferencia génica neuromuscular para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. Además de sus candidatos a la transferencia génica, la empresa tiene programas de desarrollo centrados en tecnologías de plataforma, como las nuevas bibliotecas de cápsidas y la expresión génica dual, una tecnología que le permite empaquetar múltiples transgenes en una cápsida.