Solid Biosciences Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) ha concedido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara para el SGT-003, el candidato de terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) de la empresa. El ensayo de fase 1/2 previsto, INSPIRE Duchenne, es un ensayo multicéntrico, abierto, primero en humanos, para determinar la seguridad y tolerabilidad del SGT-003 en pacientes pediátricos con DMD a una dosis de 1E14vg/kg. El SGT-003 se administrará como infusión intravenosa única a los pacientes en dos cohortes con un mínimo de tres pacientes cada una, con la posibilidad de ampliar la cohorte.

La cohorte 1 estudiará a pacientes con DMD de edades comprendidas entre 4 y < 6 años y la cohorte 2 estudiará a pacientes con DMD de edades comprendidas entre 6 y < 8 años. La compañía anticipó proporcionar una actualización inicial de seguridad para los primeros tres a cuatro pacientes inscritos en el ensayo INSPIRE Duchenne a mediados de 2024, y anticipa proporcionar datos iniciales de expresión y funcionales de esos pacientes en el cuarto trimestre de 2024.