Spexis AG ha anunciado los resultados de un ensayo clínico de fase 1 con balixafortida ("BLX"), un inhibidor potente, específico y altamente selectivo del macrociclo del CXCR4. Este estudio se llevó a cabo para investigar si es necesario ajustar la dosis de BLX en pacientes con insuficiencia renal como parte de cualquier presentación de aprobación de mercado futura. El ensayo de fase 1 se diseñó para investigar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de BLX en sujetos con insuficiencia renal leve (n=8), moderada (n=8) o grave (n=7) en comparación con un grupo de control (n=8) con función renal normal.

Cada persona recibió una única infusión intravenosa de 2 horas a la dosis clínica previamente estudiada de 5,5 mg/kg de BLX. En este ensayo, el BLX demostró ser seguro y bien tolerado en todos los sujetos, con sólo eventos transitorios y de leves a moderados manejables similares a la hipersensibilidad que se conoce durante la infusión inicial del fármaco con los inhibidores de CXCR4 y que fueron independientes del grado de deterioro renal. Con el aumento de los grados de insuficiencia renal, la administración de BLX dio lugar a niveles de glóbulos blancos circulantes mayores y de mayor duración, incluidos los neutrófilos.

Los ensayos clínicos anteriores con BLX a dosis más bajas habían demostrado la capacidad de estimular la movilización de células madre en voluntarios sanos y en pacientes con neoplasias hematológicas avanzadas. Los datos de este ensayo sobre la insuficiencia renal indican que dosis de BLX sustancialmente superiores a 5,5 mg/kg, la dosis más alta probada anteriormente, pueden administrarse potencialmente con seguridad, estimular niveles más altos de movilización de células madre y durante periodos más largos, mucho más allá de 24 horas. El aumento de las células madre funcionales, también llamado movilización, es un importante prerrequisito para la obtención y el trasplante de células de la médula ósea en pacientes con neoplasias hematológicas.

La inhibición de CXCR4 ha demostrado ser un enfoque viable para aumentar el rendimiento de la recogida de células madre de la sangre periférica.