Takeda ha anunciado que el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón ha aprobado el uso de ADZYNMA (apadamtasa alfa /cinaxadamtasa alfa) para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (PTTC) en personas de 12 años o más. ADZYNMA es la primera y única proteína ADAMTS13 recombinante aprobada diseñada para abordar una necesidad médica no cubierta en personas con cTTP mediante la sustitución de la enzima ADAMTS13 deficiente. El ADZYNMA es un trastorno crónico de la coagulación sanguínea ultra raro causado por una deficiencia de la enzima ADAMTS13.

Se asocia a eventos agudos y síntomas crónicos debilitantes o manifestaciones de púrpura trombótica trombocitopénica ("PTT"), que pueden incluir trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática, cefalea y dolor abdominal. Cuando no se tratan, las manifestaciones agudas de PTT tienen una tasa de mortalidad >90%. ADZYNMA también está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento profiláctico y a demanda de pacientes adultos y pediátricos con púrpura trombocitopénica congénita (PTTC).

ADZYNMA obtuvo previamente la designación de medicamento huérfano (ODD) por la FDA estadounidense para el tratamiento y la prevención de la PTT, incluidas sus formas idiopática adquirida y secundaria, y por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) para el tratamiento de la PTT.