Takeda anunció los datos de última hora del estudio de fase 3 SPRING (NCT04070326) presentados en el Congreso Híbrido 2022 de la Academia Europea de Alergia e Inmunología Clínica (EAACI), que demostraron los resultados positivos de TAKHZYRO® (lanadelumab) para la prevención de los ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes de 2 a < 12 años de edad, que fueron coherentes con estudios anteriores en pacientes adultos y adolescentes.1 Actualmente no hay ningún tratamiento profiláctico a largo plazo (LTP) aprobado para pacientes con AEH menores de 6 años. El objetivo principal del estudio SPRING, abierto y multicéntrico, de fase 3, era evaluar la seguridad y la farmacocinética (PK) de TAKHZYRO en pacientes de 2 a < 12 años con AEH. Los resultados clínicos (prevención de los ataques de AEH) se midieron como objetivo secundario.

Los resultados del estudio SPRING de fase 3, abierto y multicéntrico, incluyen: En general, la tasa de ataques durante el tratamiento con lanadelumab se redujo en un 95% en comparación con la situación inicial. El grado de reducción fue similar entre los pacientes que recibieron 150 mg de lanadelumab q4w o q2w. Se demostró la exposición sistémica al lanadelumab.

En comparación con los adultos y adolescentes mayores que recibieron 300 mg q2w: La exposición en estado estacionario con 150 mg q2w en pacientes de 6 a < 12 años fue similar. Las concentraciones mínimas en estado estacionario con 150 mg q4w fueron un 50–60% más bajas en pacientes de 2 a < 6 años, pero fueron suficientes para producir una respuesta al tratamiento clínicamente significativa. 16 (76,2%) pacientes estuvieron libres de ataques durante todo el periodo de tratamiento.

Una media (rango) del 99,5% (96,4–100) de los días estuvo libre de ataques. En general, 17 (81,0%) pacientes informaron de algún EAE. 7 (33,3%) pacientes informaron de algún EAE relacionado con el tratamiento; todos estaban relacionados con el lugar de la inyección.

El perfil de los EAE relacionados fue similar entre los dos grupos de tratamiento. No hubo muertes, EAE graves, hospitalizaciones o interrupciones debidas a EAE. No hubo acontecimientos adversos de especial interés (reacciones de hipersensibilidad, hipercoagulabilidad y acontecimientos hemorrágicos).

No se identificaron hallazgos de seguridad clínicamente significativos con respecto a las pruebas de laboratorio clínico o los signos vitales. Estos datos se presentarán a las autoridades reguladoras mundiales para evaluar una posible ampliación de la etiqueta de TAKHZYRO para incluir a la población de pacientes más jóvenes.