Taysha Gene Therapies, Inc. anunció que se ha dosificado al primer paciente con TSHA-102 en el ensayo REVEAL de fase 1/2 que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de TSHA-102 en pacientes adultos con síndrome de Rett. TSHA-102 es una terapia de transferencia génica en investigación AAV9 autocomplementaria administrada por vía intratecal que utiliza una novedosa plataforma de elementos autorreguladores miARN (miRARE) diseñada para regular la expresión celular de MECP2. El estudio se está llevando a cabo en el CHU Sainte-Justine, el centro hospitalario universitario materno-infantil de la Universidad de Montreal (Canadá).

El ensayo de fase 1/2 REVEAL es un estudio en humanos, abierto, aleatorizado, de escalada y ampliación de dosis, que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de TSHA-102 en mujeres adultas con síndrome de Rett debido a la mutación por pérdida de función de MECP2. Las participantes recibirán una única inyección intratecal lumbar de TSHA-102. La escalada de dosis evaluará dos niveles de dosis de TSHA-102 de forma secuencial, con una dosis inicial de 5x1014 genomas vectoriales (vg) totales y la segunda dosis de 1x1015 vg.

A continuación, se administrará la dosis máxima tolerada (DMT) o la dosis máxima administrada (DMA) establecida durante la ampliación de la dosis. Según el protocolo, un comité independiente de supervisión de datos revisará los datos de seguridad disponibles del primer paciente aproximadamente seis semanas después de la administración de la dosis para determinar si la empresa puede proceder a administrar la dosis al segundo paciente. Los datos de seguridad clínica iniciales disponibles se comunicarán en la próxima Jornada de I+D de Taysha, que se celebrará el 28 de junio de 2023.