Unity Biotechnology, Inc. ha anunciado que el estudio ASPIRE de fase 2b en curso sobre UBX1325 se ha ampliado de 24 a 36 semanas para evaluar una durabilidad potencialmente mayor en comparación con el aflibercept. Además, el estudio se ha ampliado de 40 a 50 pacientes para aumentar la potencia estadística. El estudio ASPIRE está diseñado para evaluar la seguridad, eficacia y durabilidad a largo plazo del UBX1325 como monoterapia en comparación directa con el aflibercept en pacientes con edema macular diabético (EMD).

Como resultado de la ampliación del estudio, UNITY espera dar a conocer los resultados principales del estudio ASPIRE en dos lecturas de datos: los datos del criterio de valoración primario de 24 semanas en el primer trimestre de 2025, y los datos de la ampliación a largo plazo de 36 semanas en el segundo trimestre de 2025. La empresa sigue creyendo que el efectivo, los equivalentes de efectivo y los valores negociables actuales son suficientes para financiar las operaciones hasta el tercer trimestre de 2025. ASPIRE es un estudio multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento, con control activo, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del UBX1325 en comparación con el aflibercept en pacientes con EMD activo previamente tratados que no están logrando un beneficio óptimo con el tratamiento estándar.

Se espera que el estudio inscriba a unos 50 sujetos que serán aleatorizados 1:1 para recibir 10 µg de UBX1325, o 2 mg de aflibercept inyecciones de control cada ocho semanas durante seis meses después de la aleatorización. No habrá tratamientos programados en ninguno de los brazos entre las semanas 24 y 36 para permitir la comparación directa de la durabilidad del efecto entre los dos brazos de tratamiento. El criterio principal de valoración de la eficacia es la no inferioridad con respecto al aflibercept, evaluada por el cambio medio desde el inicio en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) hasta la semana 24. Los criterios de valoración secundarios incluyen el cambio en la BCVA con respecto al valor basal a lo largo del tiempo, el cambio en el espesor del subcampo central (CST) con respecto al valor basal a lo largo del tiempo y la proporción de participantes que no requieren rescate anti-VEGF, todo ello hasta la semana 36.

El UBX1325 es un compuesto en fase de investigación que se está estudiando en enfermedades de la retina, incluido el EMD, y no está aprobado para ningún uso en ningún país. El UBX1325 es una potente molécula pequeña inhibidora de Bcl-xL, un miembro de la familia BCL-2 de proteínas reguladoras de la apoptosis. El UBX1325 está diseñado para inhibir la función de las proteínas de las que dependen las células senescentes para sobrevivir.

El estudio BEHOLD de fase 2 en pacientes con EMD demostró que una única inyección de UBX1325 producía una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa de la BCVA media a lo largo de 48 semanas en comparación con el tratamiento simulado. En estudios preclínicos, UNITY ha demostrado que el UBX1325, dirigido contra el Bcl-xL, eliminaba preferentemente las células senescentes del tejido enfermo y preservaba las del tejido sano. El objetivo de UNITY con UBX1325 es mejorar de forma transformacional los resultados en el mundo real de los pacientes con enfermedades retinianas.