El 13 de junio de 2024, UroGen Pharma Ltd. anunció datos secundarios positivos de la duración de la respuesta (?DOR?) del ensayo de fase 3 ENVISION que investiga UGN-102 para solución intravesical en pacientes con cáncer de vejiga no músculo-invasivo de riesgo intermedio de bajo grado (?LG-IR-NMIBC?). En el ensayo ENVISION, los datos de DOR a los 12 meses según la estimación de Kaplan-Meier (?KM?) para los pacientes que lograron una respuesta completa (?RC?) a los tres meses de la primera instilación de UGN-102 fueron del 82,3% (IC del 95%, 75,9%, 87,1%). Esto concuerda con los datos de DOR a nueve meses del 69,9% (51,8%, 82,3%) según la estimación de KM para los pacientes que lograron una RC a los tres meses de la primera instilación de UGN-102 observados en el ensayo de fase 2b OPTIMA II de la empresa y los datos de DOR a 12 meses del 79,6% (69,3%, 86,8%) según la estimación de KM para los pacientes que lograron una RC a los tres meses de la primera instilación de UGN-102 solo observados en el ensayo de fase 2 ATLAS de la empresa.

El ensayo ENVISION cumplió su criterio de valoración primario con una tasa de RC de los pacientes del 79,6% (73,9%, 84,5%) a los tres meses de la primera instilación de UGN-102. Esto coincide con las tasas de RC a los tres meses de la primera instilación de UGN-102 del 65,1% (52,0%, 76,7%) y del 64,8% (56,3%, 72,6%) observadas en el ensayo OPTIMA II y en el ensayo ATLAS, respectivamente. Entre los pacientes del ensayo ENVISION que lograron una RC a los tres meses, el 76,4% (69,8%, 82,3%) mantuvieron una RC a los 12 meses.

Entre los 240 pacientes incluidos en el ensayo ENVISION, el 60,8% (54,3%, 67,0%) seguían respondiendo a los 12 meses. En el ensayo ENVISION, las estimaciones de DOR KM a los 15 (n=43) y 18 (n=9) meses fueron ambas del 80,9% (IC 95%, 73,9%, 86,2%). Aunque no se pudo estimar la mediana de DOR debido al número de pacientes que permanecían en RC, la mediana de DOR prevista es de 40 meses basándose en la curva prevista de Weibull.

El ensayo ENVISION demostró un perfil de seguridad similar al observado en los ensayos OPTIMA II y ATLAS, con acontecimientos adversos emergentes del tratamiento típicamente de gravedad leve a moderada. En enero de 2024, la empresa inició la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (?NDA?) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (?FDA?) para el UGN-102 como tratamiento del LG-IR-NMIBC. Se espera que los últimos datos del DOR respalden la NDA del UGN-102, que la empresa tiene previsto completar en el tercer trimestre de 2024, con una posible aceptación de la FDA en el cuarto trimestre de 2024 y una posible aprobación de la FDA en el primer trimestre de 2025 (suponiendo una revisión prioritaria) o en el segundo trimestre de 2025 (suponiendo una revisión estándar).

Si se aprueba, el UGN-102 podría convertirse en el primer medicamento aprobado por la FDA para el LG-IR-NMIBC. La empresa calcula que la población estadounidense de pacientes con LG-IR-NMIBC a la que se puede dirigir anualmente es de aproximadamente 82.000, de los cuales se estima que aproximadamente 23.000 son pacientes recién diagnosticados y 59.000 son pacientes recurrentes. La empresa estima que la oportunidad de mercado total abordable para el UGN-102 en el LG-IR-NMIBC es potencialmente superior a 5.000 millones de dólares, asumiendo un rango de precios previsto de 16.000 a 19.000 dólares por dosis.

El UGN-102, si se aprueba, puede ser una alternativa al tratamiento estándar actual para el LG-IR-NMIBC, la resección transuretral del tumor de vejiga (?TURBT?). La empresa calcula que aproximadamente el 68% de los pacientes con LG-IR-NMIBC presentan dos o más recidivas, y aproximadamente el 23% cinco o más recidivas. La repetición de los procedimientos de TURBT para tratar estas recidivas puede afectar a la salud física y la calidad de vida de los pacientes.

salud física y la calidad de vida. La empresa calcula que alrededor del 35% de los pacientes experimentarán un acontecimiento adverso en los 90 días siguientes a someterse a una TURBT, y se estima que los pacientes que se han sometido a entre dos y cuatro procedimientos tienen un riesgo de muerte un 14% mayor que los pacientes que sólo se han sometido a un procedimiento.