Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado el uso de KALYDECO(R) (ivacaftor) en niños con fibrosis quística (FQ) de 1 mes a menos de cuatro meses de edad que presenten al menos una mutación en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que responda a KALYDECO(R) basándose en datos clínicos y/o de ensayos in vitro. KALYDECO(R) ya está aprobado en EE.UU. y la UE para el tratamiento de la FQ en pacientes a partir de los cuatro meses de edad. La aprobación se apoyó en una cohorte del estudio de fase 3, abierto, de 24 semanas de duración, para evaluar la seguridad
farmacocinética y farmacodinámica del ivacaftor en sujetos con FQ menores de 24 meses y con una mutación CFTR sensible al ivacaftor. Esta cohorte demostró un perfil de seguridad similar al observado en niños mayores y adultos. KALYDECO(R) se aprobó por primera vez en 2012 en EE.UU. y ahora está disponible en más de 30 países.