Wave Life Sciences Ltd. y GSK plc anunciaron una colaboración estratégica para avanzar en la terapéutica con oligonucleótidos, incluido el programa preclínico de edición de ARN de Wave dirigido a la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), WVE-006. La colaboración de descubrimiento tiene un plazo inicial de investigación de cuatro años. Combina los conocimientos únicos de GSK sobre genética humana, así como sus capacidades globales de desarrollo y comerciales, con la plataforma de descubrimiento y desarrollo de fármacos propiedad de Wave, PRISM Los oligonucleótidos son cadenas cortas de ADN o ARN que pueden reducir, restaurar o modular el ARN a través de varios mecanismos diferentes. La capacidad única de los oligonucleótidos para abordar una amplia gama de dianas genómicas en múltiples áreas terapéuticas está permitiendo nuevas oportunidades para tratar una serie de enfermedades humanas, incluidas enfermedades para las que actualmente no existen medicamentos o que históricamente han sido difíciles de tratar con moléculas pequeñas o productos biológicos.

La plataforma PRISM de Wave es la única plataforma de oligonucleótidos que ofrece tres modalidades dirigidas al ARN (edición, empalme y silenciamiento, incluidos el ARNsi y el antisentido). Es importante destacar que estas modalidades incorporan una química novedosa, incluida la química de la columna vertebral del PN y el control de la estereoquímica, para optimizar las propiedades farmacológicas de los oligonucleótidos terapéuticos. La colaboración incluye dos componentes principales.

El primero es una colaboración de descubrimiento que permite a GSK avanzar hasta ocho programas y a Wave avanzar hasta tres programas, aprovechando la plataforma PRISM de Wave y la experiencia de GSK en genética y genómica. Además de estos programas, GSK recibe la licencia global exclusiva del programa preclínico de Wave para la AATD denominado WVE-006, que utiliza la tecnología oAIMero (edición de ARN de A a I(G)), propiedad de Wave. La AATD es una enfermedad genética hereditaria que afecta tanto a los pulmones como al hígado y cuyas opciones de tratamiento son limitadas.

El WVE-006 de Wave es un tratamiento terapéutico de edición del ARN, el primero de su clase, diseñado para tratar las manifestaciones hepáticas y pulmonares de la enfermedad. Bepirovirsen, un oligonucleótido antisentido en fase de investigación para el tratamiento potencial de la infección crónica por hepatitis B, está entrando ahora en ensayos de fase III, y GSK4532990, un oligonucleótido de ARNsi, está avanzando a la fase II para la EHNA. El WVE-006 aporta un tercer oligonucleótido a la cartera de GSK que tiene el potencial de ser el primer tratamiento de su clase para la AATD, tanto para la enfermedad pulmonar como para la hepática, y es una diana genética bien comprendida, lo que contribuye a que la cartera de GSK esté ya validada genéticamente en más de un 70%.