XORTX Therapeutics Inc. anunció en 2022, XORTX se centra en el avance de XRx-008 en un ensayo clínico, la presentación de una designación de medicamento huérfano, el inicio de las discusiones de evaluación de protocolo especial con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) y continuar el desarrollo de la formulación para otras aplicaciones de la enfermedad renal. Para lograr estos objetivos, el plan de acción de XORTX incluye 1) Iniciar el estudio puente XRX-OXY-101. Este estudio es un estudio comparativo de biodisponibilidad y farmacocinética en tres partes, de una sola dosis, con alimentación o ayuno, y luego de varias dosis cruzadas en voluntarios sanos. Está diseñado para permitir a XORTX caracterizar la seguridad y la biodisponibilidad relativa de la formulación de XRx-008. Los conocimientos adquiridos durante la realización de este ensayo proporcionarán orientación sobre la dosis oral de XRx-008 para el ensayo de registro previsto en la PQRAD. Además, este estudio proporcionará datos para respaldar las futuras presentaciones de solicitudes de nuevos fármacos (NDA) a la FDA y a la Agencia Europea del Medicamento (EMA). El inicio de este estudio está previsto para el segundo trimestre de 2022. 2) Iniciar el estudio puente XRX-OXY-102. Este estudio es un estudio comparativo de biodisponibilidad y farmacocinética de dosis múltiples cruzadas en voluntarios sanos. Está diseñado para permitir a XORTX caracterizar la seguridad y la biodisponibilidad relativa de las opciones de formulación de XRx-101. Los conocimientos adquiridos durante la realización de este ensayo proporcionarán orientación sobre la dosis oral de XRx-101 para la futura planificación clínica y comercial. Además, este estudio proporcionará datos para apoyar las futuras presentaciones de NDA a la FDA y la EMA. Está previsto que este estudio comience en el primer semestre de 2022. 3) Completar la designación de medicamento huérfano. La investigación que se está llevando a cabo se utilizará para solicitar la designación de medicamento huérfano en 2022. 4) Iniciar el ensayo de registro de XRX-OXY-301 en la PQRAD. XRX-OXY-301 es un estudio multicéntrico, multinacional, controlado con placebo, en pacientes con PQRAD con enfermedad renal en estadio 2 o 3 en progresión. El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de XRx-008 durante un período de 24 meses y estudiar la capacidad de la inhibición de la xantina oxidasa para disminuir la tasa de disminución de la tasa de filtración glomerular. Se estima que se inscribirán 300 pacientes. Está previsto que este estudio se inicie en el segundo semestre de 2022, a reserva de las negociaciones de la SPA con la FDA. 5) Trabajo CMC en curso. Paralelamente a los estudios XRX-OXY-101 y XRX-OXY-102, XORTX se centrará en llevar a cabo el escalado, la validación del proceso y la estabilidad necesarios como parte de los requisitos CMC para la presentación del Nuevo Medicamento en Investigación (IND), así como los futuros suministros clínicos y comerciales. Todo el desarrollo se llevará a cabo de acuerdo con la metodología GMP actual. Este trabajo estará en curso a lo largo de 2022 y 2023. 6) Preparación del 505(b)(2) IND. Paralelamente al inicio de XRX-OXY-101, se espera presentar un IND basado en el 505(b)2 en la primera mitad de 2022 para el programa XRx-008. 7) Actividades relacionadas con el posible lanzamiento comercial. Como preparación para una posible presentación de la NDA en 2025 en los Estados Unidos para XRx-008, XORTX tiene previsto realizar estudios de comercialización adicionales, incluyendo estudios de nefrólogos, pacientes, pagadores, precios y/o reembolsos, así como la selección y presentación de la marca del producto, y planes para el lanzamiento. Este trabajo se llevará a cabo entre 2022 y 2025. 8) Actividades relacionadas con el registro europeo. XORTX tiene la intención de establecer una guía de la Unión Europea para el camino hacia la aprobación en la Unión Europea, incluyendo los estudios clínicos requeridos y las condiciones de reembolso. Este trabajo estará en curso de 2022 a 2025.