argenx SE y Zai Lab Limited anunciaron que la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) aprobó la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) el 16 de julio de 2024 para efgartigimod alfa inyección (inyección subcutánea) (efgartigimod SC), 1.000mg (5,6ml)/vial indicado como complemento de la terapia estándar para el tratamiento de pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (MMG) que presentan anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivos. La aprobación de la BLA está respaldada por los resultados positivos del estudio global de fase 3 ADAPT-SC, un estudio puente del estudio de fase 3 ADAPT, que constituyó la base para la aprobación de VYVGART intravenoso en pacientes adultos con gMG. En el estudio ADAPT-SC, se cumplió el criterio de valoración principal de no inferioridad (p < 0,0001), y el efgartigimod SC demostró una reducción media de IgG totales del 66,4% con respecto al valor basal en el día 29, en comparación con el 62,2% con efgartigimod IV.

También se cumplieron otros criterios de valoración secundarios clave, que fueron coherentes con las medidas de eficacia del estudio ADAPT que identificaron la correlación entre la reducción total de IgG y el beneficio clínico en la gMG. El perfil de seguridad del efgartigimod SC también fue coherente con el estudio ADAPT. En general, el efgartigimod SC se toleró bien; el acontecimiento adverso más frecuente fueron las reacciones en el lugar de la inyección (RSI), comúnmente observadas con los biológicos administrados por vía subcutánea.

Todas las ISR fueron de leves a moderadas y se resolvieron con el tiempo. El efgartigimod SC también se está evaluando para el tratamiento potencial de otros trastornos autoinmunitarios. En mayo de 2024, la NMPA aceptó una solicitud de licencia biológica suplementaria (sBLA) con revisión prioritaria para efgartigimod SC en la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP).

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó el efgartigimod SC en junio de 2024 para adultos con CIDP. VYVGART (efgartigimod alfa inyectable) es un fragmento de anticuerpo IgG1 humano que se une al receptor Fc neonatal (FcRn), lo que provoca la reducción de los autoanticuerpos IgG circulantes. Es el primer bloqueante del FcRn aprobado para el tratamiento de adultos con miastenia grave generalizada (MMG) que presentan anticuerpos anti-AChR positivos.

Efgartigimod SC es un producto subcutáneo que incluye efgartigimod alfa inyectable, un fragmento de anticuerpo IgG1 humano, y hialuronidasa humana recombinante PH20 (rHuPH20), la tecnología de administración de fármacos ENHANZE® de Halozyme para facilitar la administración subcutánea de biológicos. El producto se administrará por vía subcutánea en forma de inyección única (dosis fija de 1.000 mg) durante 30 a 90 segundos en ciclos de inyecciones una vez por semana durante cuatro semanas. El efgartigimod SC está aprobado en Estados Unidos (comercializado como VYVGART® Hytrulo), la UE (comercializado como VYVGART® SC) y Japón (comercializado como VYVDURA®).

El efgartigimod tiene potencial para abordar multitud de enfermedades autoinmunes graves en las que se cree que las IgG patógenas son mediadoras de la enfermedad y se está evaluando en varias indicaciones autoinmunes. Zai Lab tiene un acuerdo de licencia exclusiva con argenx para desarrollar y comercializar efgartigimod en China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán (colectivamente, Gran China). La miastenia gravis (MG) es una enfermedad autoinmune crónica, caracterizada por una debilidad muscular debilitante y potencialmente mortal.

En China hay aproximadamente 170.000 personas con MG1 y, de esos pacientes, se calcula que el 85% tiene anticuerpos AChR confirmados; en esta forma generalizada de la enfermedad, los músculos esqueléticos de todo el cuerpo pueden verse afectados, lo que provoca debilidad y fatiga precoz. Las dificultades con la visión doble, la expresión facial, el habla, la deglución y la deambulación son frecuentes y difíciles de manejar para los pacientes y los médicos tratantes. En los casos más mortales, la gMG puede afectar a los músculos responsables de la respiración, lo que puede ser mortal.

Los inhibidores de la acetilcolinesterasa (AChE), los esteroides, los inmunosupresores y la IgIV son la base del tratamiento en China. A menudo, estos fármacos sólo consiguen restaurar parcialmente la fuerza.