4D Molecular Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) para el candidato a producto de la compañía 4D-710 aerosolizado para el tratamiento de la enfermedad pulmonar de la fibrosis quística (FQ). El 4D-710 está siendo evaluado en el ensayo clínico de fase 1/2 AEROW en personas con FQ que no son elegibles para, o no pueden tolerar, ninguno de los moduladores CFTR actualmente aprobados. La RPDD puede concederse a medicamentos en investigación y productos biológicos diseñados para tratar enfermedades graves o potencialmente mortales que afecten principalmente a personas de 18 años o menos y que cumplan la definición de "enfermedad o afección rara" (afecta a menos de 200.000 personas).

(afecta a menos de 200.000 individuos en EE.UU.). Si se aprueba la comercialización del medicamento o producto biológico, el 4DMT puede optar a un vale de revisión prioritaria que puede transferirse o venderse a otro patrocinador.