AC Immune SA ha anunciado que ha recibido la designación de Vía Rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su candidato a inmunoterapia activa (vacuna) antiamiloide beta (Abeta), ACI-24.060, para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. Esto se produce tras la autorización de la FDA de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) que permite la ampliación a EE.UU. del estudio ABATE de fase 1b/2 en curso de ACI- 24.060 en pacientes con EA e individuos con SD. Además, se ha dosificado al primer individuo con SD en ABATE.

Este progreso normativo subraya el atractivo de una inmunoterapia activa dirigida contra las especies tóxicas de Abeta. Al inducir una respuesta policlonal que incluye anticuerpos tanto contra la Abeta oligomérica como contra el piroglutamato-Abeta, el ACI-24.060 se dirige a las mismas especies tóxicas que los anticuerpos monoclonales anti-Abeta modificadores de la enfermedad que frenaron la progresión de la EA en los ensayos clínicos de fase 3. Dado que el ACI-24.060, creado utilizando nuestra plataforma SupraAntigen(R), se dirige específicamente a las formas más tóxicas de Abeta, creemos que puede ofrecer la mejor eficacia de su clase con todas las ventajas potenciales en seguridad, administración y distribución que cabe esperar de una vacuna.

Esperamos mostrar en el primer semestre de 2024 el efecto de ACI-24.060 en la reducción de la placa amiloide, un marcador sustitutivo de la modificación de la enfermedad. El estudio ABATE es un estudio de fase 1b/2, multicéntrico, adaptativo, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, inmunogenicidad y efectos farmacodinámicos del ACI-24.060 en sujetos con enfermedad de Alzheimer prodrómica y en adultos con síndrome de Down. Todos los participantes en el ensayo deben tener una patología cerebral de Abeta confirmada mediante una tomografía por emisión de positrones (PET).

Los estudios clínicos recientes y las aprobaciones de la FDA han validado la Abeta como diana terapéutica modificadora de la enfermedad en la EA y apoyan la imagen PET de Abeta como marcador subrogado de eficacia. El ensayo comienza con una fase de escalada de dosis en pacientes con EA, durante la cual podrán evaluarse diversas dosis/regímenes de dosificación, e incluye también a individuos con SD. Acerca de la EA en el síndrome de Down Los individuos con síndrome de Down (SD) tienen una tercera copia de todo o parte del cromosoma 21, que contiene el gen que codifica la proteína precursora de amiloide (APP).

Se cree que la sobreproducción de APP provoca la acumulación de placas de Abeta. Prácticamente todos los individuos con SD desarrollarán placas de Abeta y EA(1), y la EA relacionada con el SD comparte una fisiopatología y unos biomarcadores similares con otras formas de EA genética. Dada la aparición y la progresión más predecibles de los síntomas en la EA relacionada con el SD, AC Immune cree que los resultados de ABATE ofrecerán perspectivas cruciales sobre la capacidad de la inmunoterapia activa ACI-24.060 para modular la neurodegeneración en sus fases más tempranas y ofrecer a esta población una opción terapéutica muy necesaria.