AEON Biopharma, Inc. anunció sus planes de avanzar en un único estudio de desarrollo clínico pivotal en distonía cervical ("EC") para su candidato principal, ABP-450 (prabotulinumtoxinA) inyectable, utilizando la vía reglamentaria 351(k) para biosimilares con el líder del mercado, BOTOX®?(onabotulinumtoxinA), como producto de referencia. En su paquete informativo a la FDA, AEON ha proporcionado amplios datos de estudios analíticos, farmacológicos y en animales que contribuirían a la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica ("BLA"). Un estudio comparativo de fase 3 con éxito en la EC proporcionaría potencialmente los datos clínicos necesarios para respaldar la determinación de que el ABP-450 es altamente similar al producto de referencia para hasta las ocho indicaciones terapéuticas actualmente aprobadas, además de las futuras.

El ABP-450 comparte exactamente el mismo peso molecular de 900kDa que el BOTOX. Conforme a la vía reglamentaria 351(k) para los biosimilares, la empresa tiene previsto basarse en pruebas analíticas y preclínicas exhaustivas, gran parte de las cuales ya se han completado. Tras la reunión de la FDA prevista para el tercer trimestre de 2024, la empresa espera seguir adelante con un estudio de fase 3 CD planificado en aproximadamente 400 pacientes para evaluar una comparación directa de ABP-450 con BOTOX.

El propósito del estudio es demostrar la no inferioridad con respecto al BOTOX y serviría de base para la presentación de una BLA. AEON anunció los datos de su ensayo clínico de fase 2 del ABP-450 para el tratamiento de la EC en septiembre de 2022, y también presentó los resultados en el Congreso Internacional de la Sociedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento®? (IP-MDS) en agosto de 2023.

El ensayo de fase 2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04849988) fue un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que analizó a un total de 57 pacientes en un total de 20 centros de estudio en los Estados Unidos. Debido a la naturaleza de la enfermedad, la dosificación fue adaptada a cada paciente por el investigador en función de la gravedad de la posición de la cabeza y el cuello del paciente, la localización del dolor, la hipertrofia muscular, la respuesta del paciente y el historial de acontecimientos adversos. Los resultados del estudio demostraron que las dos dosis más bajas de ABP-450 (150 unidades y 250 unidades) condujeron a mejoras estadísticamente significativas en la puntuación total de la escala de calificación de la tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) desde el inicio hasta la semana 4, incluyendo 14,01 puntos para 150 unidades (p=0,007) y 11,28 puntos para 250 unidades (p=0,0406).

Todas las dosis de ABP-450 en el estudio demostraron beneficios sostenidos, con una duración media del efecto en todos los brazos de dosificación de al menos 20 semanas, la última visita de los pacientes.