Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la compañía presentará los resultados completos de 18 meses del estudio de fase 3 HELIOS-A de vutrisiran, una terapia de ARNi en investigación que se está desarrollando para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR), en la reunión anual de la Société Francophone du Nerf Périphérique (SFNP). La reunión se celebrará los días 21 y 22 de enero en París, Francia, y reúne a profesionales de la salud centrados en el sistema nervioso periférico. La compañía anunció previamente resultados positivos a los 18 meses del estudio HELIOS-A en octubre de 2021. El Dr. David Adams, del Departamento de Neurología, Coordinador del Centro Nacional de Referencia de Polineuropatía Amiloide Familiar (PAF) y Neuropatías Raras, del Hospital Bicêtre, de los Hospitales Universitarios del Gran París, AP-HP, presentará HELIOS-A: Estudio de Vutrisiran en Pacientes con Amiloidosis hATTR el 21 de enero de 2022. Vutrisiran está siendo revisado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la Agencia Brasileña de Regulación Sanitaria (ANVISA) y la Agencia Japonesa de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA). Vutrisiran ha recibido la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos y en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de la amiloidosis ATTR. Vutrisiran también ha recibido la designación de "Fast Track" en los Estados Unidos para el tratamiento de la polineuropatía de la amiloidosis hATTR en adultos. En los EE.UU., el vutrisiran ha recibido una fecha de actuación en virtud de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 14 de abril de 2022. La empresa recibió la designación de medicamento huérfano en Japón para la amiloidosis familiar de tipo transtiretina con polineuropatía.