Amicus Therapeutics, Inc. Anuncia que la FDA de EE.UU. aplaza la presentación de AT-GAA para la enfermedad de Pompe de inicio tardío
28 de octubre 2022 a las 22:01
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Amicus Therapeutics ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aplazado la acción sobre la solicitud de licencia biológica (BLA) para la cipaglucosidasa alfa, el componente biológico del AT-GAA. Debido a las restricciones de viaje relacionadas con la COVID-19, la FDA no pudo realizar la inspección requerida del centro de fabricación de WuXi Biologics en China durante el ciclo de revisión. Como resultado, la FDA está aplazando la acción sobre la solicitud hasta que se complete la inspección del sitio de fabricación.
La empresa sigue esperando que la FDA apruebe conjuntamente los dos componentes del AT-GAA, incluyendo la BLA y la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para el miglustat. La única razón citada en la carta emitida por la FDA para el aplazamiento fue la incapacidad de la Agencia para completar la inspección de las instalaciones de fabricación. Aunque ambas solicitudes siguen siendo objeto de revisión, la FDA no ha facilitado la fecha o fechas de actuación previstas, ya que sigue vigilando la situación de la salud pública y las restricciones de viaje en China.
Sin embargo, la empresa está ahora comprometida activamente con la FDA en el desarrollo de planes y logística para un plan de inspección previa a la aprobación. Según las directrices de la FDA relativas a las inspecciones previas a la aprobación durante la pandemia de COVID-19, la Agencia puede aplazar la acción sobre una solicitud pendiente cuando sea necesaria una inspección de las instalaciones pero no pueda completarse antes de la fecha objetivo de la PDUFA debido a las restricciones de viaje, siempre que no se hayan identificado deficiencias y la solicitud cumpla por lo demás los requisitos para su aprobación.
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Amicus Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y suministrar medicamentos novedosos para enfermedades raras. Sus dos terapias comercializadas son Galafold, la primera monoterapia oral para personas con enfermedad de Fabry que presentan variantes genéticas susceptibles, y Pombiliti + Opfolda, un tratamiento novedoso diseñado para mejorar la captación de enzima activa en tejidos clave relevantes para la enfermedad en adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío. Como monoterapia administrada por vía oral, Galafold está diseñado para unirse a la enzima alfa-galactosidasa A (alfa-Gal A) endógena y estabilizarla en aquellos pacientes con variantes genéticas identificadas como susceptibles en un ensayo de susceptibilidad basado en células de Buenas Prácticas de Laboratorio (BPL). Pombiliti + Opfolda consiste en una enzima rhGAA de ingeniería única, la cipaglucosidasa alfa-atga, con una estructura de carbohidratos optimizada para mejorar la captación lisosomal, administrada en combinación con miglustat que funciona como estabilizador enzimático.