Amicus Therapeutics, Inc. ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la aprobación de Opfolda(R) (miglustat) cápsulas de 65 mg, un estabilizador enzimático de la cipaglucosidasa alfa, una terapia de sustitución enzimática a largo plazo para adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío. Pombiliti (cipaglucosidasa alfa), es una enzima rhGAA enriquecida con bis-M6P, diseñada para una mayor captación en las células musculares. Una vez en la célula, la Pombiliti puede procesarse en su forma más activa y madura para descomponer el glucógeno.

Opfolda (miglustat) es un estabilizador enzimático diseñado para estabilizar la enzima en la sangre. La aprobación de la CE se basó en los datos clínicos del estudio pivotal de fase 3 (PROPEL), el único ensayo en LOPD que estudia la población real de participantes tanto sin ERT como con experiencia en ERT en un entorno controlado. En el Reino Unido, se espera la aprobación reglamentaria de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) en el tercer trimestre de 2023.

La revisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. está en curso, y la Compañía espera la aprobación en el tercer trimestre de 20 23. La FDA concedió previamente la designación de Terapia Innovadora a Pombiliti + Opfolda. Pombiliti + Op folda, es una terapia de dos componentes que consiste en cipaglucOSidasa alfa, un rhGAA enriquecido con bis-M6P que facilita la captación de alta afinidad a través del receptor de M6P al tiempo que conserva su capacidad de procesamiento en la forma más activa de la enzima, y el estabilizador oral de la enzima, miglustat, que está diseñado para reducir la pérdida de actividad de la enzima en la sangre.

En los estudios clínicos, el Pombiliti + Op foldinga se asoció con mejoras demostradas en las medidas musculoesqueléticas y respiratorias. Consulte la lista completa en el SmPC.