Amniotics AB (publ) ha anunciado que el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado una opinión positiva recomendando la designación de PulmoStem (AmnioPul-02) como medicamento huérfano para el tratamiento de la Disfunción Primaria del Injerto (DPI) tras un trasplante de pulmón. PulmoStem es un medicamento de terapia avanzada (ATMP), consistente en células madre mesenquimales (MSC) alogénicas extraídas de líquido amniótico de término y seleccionadas con anticuerpos contra un marcador de superficie celular relevante para el pulmón, desarrollado para el tratamiento de la PGD tras un trasplante de pulmón. Amniotics espera iniciar un estudio clínico que evalúe PulmoStem en esta indicación durante 2024.

La PGD tras el trasplante de pulmón representa una lesión parenquimatosa multifactorial y una disfunción del pulmón trasplantado que se desarrolla en las primeras 72 horas tras el trasplante en ausencia de causas secundarias identificables. La PGD del pulmón se produce en aproximadamente el 20% al 30% de los receptores de trasplantes de pulmón y se caracteriza por una oxigenación deficiente, una baja distensibilidad pulmonar y es un factor de riesgo significativo de muerte a corto y largo plazo. Actualmente no existe ningún tratamiento para la PGD, salvo la hospitalización prolongada y los cuidados intensivos avanzados.

En opinión de la EMA, se necesitan opciones de tratamiento más eficaces. Los datos de los antecedentes amnióticos indican que PulmoStem tiene el potencial de reducir significativamente el daño pulmonar y aumentar la supervivencia en esta población de pacientes. En la UE, el estatus de medicamento huérfano se concede a los productos que tratan, previenen o diagnostican una enfermedad potencialmente mortal o crónicamente debilitante y que afecta a menos de 5 de cada 10.000 personas en toda la UE.

Los patrocinadores que obtienen la designación de medicamento huérfano en la UE se benefician de asistencia protocolaria, un tipo de asesoramiento científico específico para los medicamentos huérfanos designados, exenciones o reducciones de determinadas tasas, así como una exclusividad de mercado de diez años una vez que el medicamento está en el mercado. La Comisión Europea es la responsable de conceder la designación de medicamento huérfano basándose en el dictamen positivo de la EMA.