Amylyx Pharmaceuticals, Inc.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se dedica al descubrimiento y desarrollo de tratamientos para enfermedades neurodegenerativas. La empresa se centra en el desarrollo y la comercialización de su producto candidato, AMX0035 (fenilbutirato sódico y taurursodiol, también conocido como ursodoxicoltaurina) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). RELYVRIO (también conocido como AMX0035), una combinación oral de dosis fija de fenilbutirato sódico y taurursodiol, está aprobado para el tratamiento de la ELA en adultos en Estados Unidos. El AMX0035 es un inhibidor dual de la respuesta a las proteínas desplegadas (UPR)-apoptosis Bax compuesto por PB y TURSO (también conocido como TUDCA). Su desarrollo de oligonucleótidos antisentido (ASO), incluido el ASO principal AMX0114, que se dirige a la calpaína-2 (CAPN2), un gen que codifica una enzima proteolítica dependiente del calcio que se ha implicado en la patogénesis de la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas.