Anavex Life Sciences Corp. ha anunciado los resultados positivos de su ensayo clínico de fase 1 de ANAVEX3-71, una pequeña molécula oral agonista tanto de SIGMAR1 como de CHRM1 (receptor colinérgico muscarínico M1) en desarrollo para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, incluida la demencia frontotemporal (FTD), para la que la FDA ha concedido a ANAVEX3-71 la designación de medicamento huérfano (ODD). El estudio fue un ensayo de fase 1, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, así como la farmacocinética (PK) de dosis orales crecientes de ANAVEX3-71, incluidos los efectos de la alimentación y el sexo, en voluntarios sanos. ANAVEX3-71 fue bien tolerado en todas las cohortes que recibieron ANAVEX3-71 en dosis únicas que iban de 5 mg a 200 mg diarios, sin que se produjeran acontecimientos adversos graves ni anomalías de laboratorio significativas en ningún sujeto. En el estudio, ANAVEX3-71 mostró una farmacocinética lineal. Su farmacocinética también fue proporcional a la dosis de hasta 160 mg. El sexo no tuvo ningún efecto sobre la FC del fármaco y los alimentos no tuvieron ningún efecto sobre la biodisponibilidad de ANAVEX3-71. El estudio también cumplió el objetivo secundario de caracterizar el efecto de ANAVEX3-71 sobre los parámetros del electrocardiograma (ECG). No hubo parámetros de ECG clínicamente significativos a lo largo del estudio. Las medidas del QTcF de los participantes fueron normales en todos los grupos de dosis, sin diferencias entre ANAVEX3-71 y el placebo. Basándose en estos resultados y en el perfil preclínico de ANAVEX3-71, la empresa tiene la intención de avanzar en el programa de desarrollo clínico de ANAVEX3-71 para el tratamiento de la FTD, las esquizofrenias y la enfermedad de Alzheimer, evaluando el efecto longitudinal del tratamiento con ANAVEX3-71 a partir de 2022. Anavex cree que los resultados de este estudio podrían servir de base para avanzar en los respectivos estudios de registro en los Estados Unidos.