Arcellx, Inc. ha anunciado que ha recibido la notificación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de que se ha impuesto una suspensión clínica a su nuevo fármaco en investigación (IND) CART-ddBCMA para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario (rrMM). La suspensión clínica se recibió el 16 de junio, tras la muerte reciente de un paciente. La compañía cree que las limitaciones en la terapia puente son un factor contribuyente y está trabajando con la FDA para modificar el protocolo con el fin de ampliar las opciones para los pacientes que sean coherentes con la práctica clínica actual.

La FDA ha autorizado a Arcellx a seguir administrando dosis a los pacientes sometidos a linfodepleción. iMMagine-1 es un ensayo clínico de fase 2 pivotal, abierto y multicéntrico diseñado para evaluar CART-ddBCMA, una terapia de células T modificadas con CAR específicos para BCMA que utiliza el novedoso dominio de unión dirigido a BCMA de Arcellx, para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario. El objetivo primario de este estudio es evaluar la tasa de respuesta global durante un periodo de 24 meses.

Además de la seguridad, los criterios de valoración secundarios incluyen la profundidad de la respuesta de la enfermedad, la duración de la respuesta y la supervivencia global a lo largo de un periodo de 24 meses. El mieloma (MM) es un tipo de cáncer hematológico en el que las células plasmáticas enfermas proliferan y se acumulan en la médula ósea, desplazando a las células sanguíneas sanas y provocando lesiones óseas, pérdida de densidad ósea y fracturas de huesos. Estas células plasmáticas anómalas también producen cantidades excesivas de un fragmento anómalo de inmunoglobulina, denominado proteína del mieloma (proteína M), que causa daños renales y deteriora la función inmunológica del paciente.

El mieloma múltiple es la tercera neoplasia hematológica más frecuente en Estados Unidos y Europa, y representa aproximadamente el 10% de todos los casos de cáncer hematológico y el 20% de las muertes por neoplasias hematológicas. La edad media de los pacientes en el momento del diagnóstico es de 69 años, con un tercio de los pacientes diagnosticados a una edad de al menos 75 años. Dado que el MM tiende a afectar a los pacientes en una fase avanzada de la vida, éstos suelen presentar múltiples comorbilidades y toxicidades que pueden agravarse rápidamente y poner en peligro su vida.