Arcturus Therapeutics Holdings Inc. anunció que Arcturus y la Fundación de Fibrosis Quística (Fundación FQ) han ampliado su acuerdo en curso. La Fundación FQ acordó aumentar su compromiso financiero a aproximadamente 25 millones de dólares para avanzar en el ARCT-032, un novedoso candidato terapéutico de ARN mensajero (ARNm) formulado con la tecnología de administración LUNAR de Arcturus. Este acuerdo amplía un programa de investigación previo, iniciado en 2017, que ha dado lugar al avance de ARCT-032 en estudios clínicos en curso.

ARCT-032 está compuesto por ARNm que codifica para CFTR, encapsulado por nanopartículas lipídicas que utilizan la tecnología de administración LUNAR que ha sido optimizada para la administración pulmonar inhalada. El ARCT-032 es agnóstico a las mutaciones subyacentes asociadas a la enfermedad y tiene el potencial de proporcionar beneficios clínicos a una amplia gama de enfermos de FQ, incluidos los que no son atendidos por los moduladores de CFTR actualmente aprobados. El programa ha completado la dosificación en un estudio de fase 1 en voluntarios sanos.

El ARCT-032 utilizará la plataforma aerosolizada mediada por lípidos LUNAR de Arcturus para administrar ARN mensajero CFTR a los pulmones. La expresión de una copia funcional del ARNm del CFTR en los pulmones de las personas con FQ tiene el potencial de restaurar la actividad del CFTR y mitigar los efectos secundarios que causan la enfermedad pulmonar progresiva. El programa ARCT-032 está respaldado por datos preclínicos en roedores, hurones y primates, así como por la demostración de la restauración de la expresión y la función en células epiteliales bronquiales humanas.

La fibrosis quística es una enfermedad que acorta la vida y tiene una distribución mundial. Las mutaciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) provocan una reducción o ausencia de proteína y/o función CFTR en las vías respiratorias, lo que causa un transporte insuficiente de cloruro para mantener la homeostasis de la superficie de las vías respiratorias. La mucosidad de la FQ es más difícil de eliminar, lo que obstruye las vías respiratorias y provoca infecciones, inflamaciones, insuficiencia respiratoria u otras complicaciones potencialmente mortales.

Las terapias moduladoras del CFTR aprobadas actualmente están diseñadas para aumentar la función del canal CFTR con el fin de ayudar a reducir los síntomas, pero resultan ineficaces en algunas personas con FQ debido a sus mutaciones subyacentes.