argenx SE anunció su plan de avanzar a una segunda cohorte de dosis con el estudio ARDA de fase 2 de empaiprubart (ARGX-117) en neuropatía motora multifocal (MMN). La decisión sigue a un análisis provisional previsto de la primera cohorte de dosis por un Comité Independiente de Monitorización de Datos (IDMC) que se reunió el 19 de junio de 2023. El IDMC revisó los datos provisionales de seguridad de todos los pacientes (n=22) actualmente inscritos en la primera cohorte del estudio ARDA, incluidos nueve pacientes que completaron el periodo de tratamiento completo de 16 semanas.

El IDMC confirmó un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad de empaiprubart coherente con los resultados del estudio de fase 1 y recomendó avanzar a la segunda cohorte. Una evaluación temprana de la eficacia de los 22 pacientes respalda la prueba de concepto de empaiprubart en el MMN. Los datos mostraron una separación clara entre los pacientes tratados y el placebo en función de un conjunto de medidas de resultados clínicos, incluido el tiempo hasta el retratamiento con IVIg.

En total, se espera que el estudio ARDA inscriba a 48 pacientes en dos cohortes. El objetivo del estudio, además de evaluar la seguridad y la eficacia de empaiprubart, es poblar un modelo PK/PD para informar la selección de dosis del estudio de fase 3. Basándose en la recomendación del IDMC de continuar con la inscripción, argenx tratará de aprovechar las prometedoras observaciones de eficacia y seguridad de la primera cohorte evaluando un siguiente nivel de dosis de empaiprubart.

Diseño del estudio ARDA de fase 2: El estudio ARDA de fase 2 es un estudio multicéntrico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética, la farmacodinámica y la inmunogenicidad de dos regímenes de dosis de empasiprubart en adultos con neuropatía motora multifocal (MMN). El estudio consta de un periodo de dependencia y monitorización de IVIg y dos cohortes de tratamiento de 16 semanas de 24 pacientes con MMN que reciben empasiprubart o placebo en una aleatorización 2x1. La dosificación para la cohorte 2 se establecerá tras un análisis provisional planificado de los nueve primeros pacientes que completen el periodo de tratamiento de 16 semanas de la cohorte 1. El criterio de valoración primario es la seguridad y la tolerabilidad.

Entre los criterios de valoración adicionales se incluyen el tiempo hasta el retratamiento con IgIV, los análisis de biomarcadores de los niveles de C2 y los cambios en las mediciones de las puntuaciones clave de eficacia clínica (puntuación sumatoria del consejo de investigación médica modificado (mMRC)-14, fuerza de prensión, MMN-RODS), así como varias medidas de resultados de calidad de vida comunicadas por los pacientes.