argenx SE ha anunciado su plan de continuar el desarrollo de efgartigimod hasta la fase 3 en adultos con enfermedad de Sjogren primaria (SjD), tras el análisis de los datos de primera línea del estudio de fase 2 RHO. Los resultados detallados se presentarán en una futura reunión médica. La decisión de avanzar en el desarrollo clínico del efgartigimod en la enfermedad de Sjören se vio respaldada por los resultados del estudio en materia de seguridad, eficacia y biomarcadores.

El perfil de seguridad y tolerabilidad observado fue coherente con el de otros ensayos clínicos. Las evaluaciones de eficacia mostraron un efecto del tratamiento en múltiples criterios de valoración clínicos, que también fueron coherentes con los datos de biomarcadores. El estudio RHO de fase 2 fue un estudio de prueba de concepto multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de VYVGART en adultos con SjD.

Para entrar en el estudio, los pacientes debían dar positivo en las pruebas de autoanticuerpos anti-Ro y mantener un flujo salival residual. Treinta y cuatro pacientes fueron aleatorizados 2:1 para recibir efgartigimod o placebo durante un máximo de 24 semanas. En el estudio de detección de señales se evaluaron múltiples criterios de valoración y biomarcadores, incluido el criterio de valoración primario CRESS (Composite of Relevant Endpoints for Sjogren?s Syndrome).

Dentro del CRESS hay cinco componentes que abarcan: la actividad sistémica de la enfermedad medida por el ESSDAI (Índice de Actividad del Síndrome de Sjogren EULAR), los resultados comunicados por los pacientes medidos por el ESSPRI (Índice Comunicado por los Pacientes con Síndrome de Sjogren EULAR), la función de las glándulas lagrimales y salivales y la serología. Para ser un respondedor CRESS, los pacientes debían demostrar un beneficio clínicamente significativo en al menos 3 de los 5 ítems compuestos. Se recopilaron datos adicionales, como el clinESSDAI, el STAR (Herramienta de Sjogren para evaluar la respuesta), datos de biomarcadores y el cambio en los niveles de infiltrado linfocítico mediante biopsias de parótida. La enfermedad de Sjogren (SjD) es una enfermedad autoinmune sistémica inflamatoria crónica y lentamente progresiva que se caracteriza por la destrucción inmunomediada de las glándulas exocrinas.

La enfermedad de Sjogren puede ser muy debilitante y tener un impacto negativo en la calidad de vida del paciente, con síntomas comunes como sequedad de ojos y boca, fatiga, articulaciones puntiformes y deterioro de la función cognitiva. Además, un subconjunto importante de pacientes padece enfermedad sistémica extraglandular. Aunque la presencia de autoanticuerpos IgG anti-Ro y anti-LA se considera un sello distintivo de la enfermedad, se cree que la causa subyacente de la SjD es multifactorial, desencadenada por factores ambientales, que conduce a la autoinmunidad y la inflamación crónica.

La SjD afecta predominantemente a las mujeres, con una relación de incidencia mujer:hombre de 9:1. Dada la naturaleza heterogénea de la enfermedad, el camino hacia el tratamiento puede ser difícil, con grandes retrasos y altas tasas de diagnósticos erróneos. No existen tratamientos aprobados por la FDA dirigidos a la enfermedad en sí, por lo que los tratamientos actuales se centran principalmente en el tratamiento individual de los síntomas.

El efgartigimod es un fragmento de anticuerpo diseñado para reducir los anticuerpos patógenos de inmunoglobulina G (IgG) al unirse al receptor Fc neonatal y bloquear el proceso de reciclaje de las IgG. El efgartigimod se está investigando en varias enfermedades autoinmunes que se sabe que están mediadas por anticuerpos IgG patógenos, incluidos trastornos neuromusculares, trastornos sanguíneos y enfermedades ampollosas de la piel, tanto en formulación intravenosa como subcutánea (SC). El efgartigimod se comercializa como VYVGART® para el tratamiento de la miastenia grave generalizada en más de 30 regiones de todo el mundo y de la trombocitopenia inmunitaria en Japón.