argenx SE anunció que los datos de su ensayo ADHERE de fase 3 que evalúa VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa e hialuronidasa-qvfc) en pacientes con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC) se presentaron por primera vez a la comunidad médica durante la Sesión Plenaria de Ensayos Clínicos del Congreso Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) en Denver, CO. argenx también destacó datos de ensayos clínicos y del mundo real a través de siete pósteres y presentaciones que siguen reforzando a VYVGART y VYVGART Hytrulo como una opción de tratamiento transformadora para los pacientes con gMG. En el estudio ADHERE, la mayoría de los pacientes tratados con VYVGART Hytrulo, independientemente del tratamiento previo, demostraron evidencias de una rápida mejoría clínica y un menor riesgo de recaída en comparación con los tratados con placebo.

Como se informó anteriormente, ADHERE cumplió su criterio de valoración primario (p=0,000039) demostrando una reducción del 61% (CRI: 0,39; IC del 95%: 0,25; 0,61) en el riesgo de recaída frente al placebo. VYVGART Hytrulo fue bien tolerado, y el perfil de seguridad y tolerabilidad observado fue coherente con ensayos clínicos anteriores. Pruebas del rápido inicio y mantenimiento de la respuesta clínica: En la Etapa A abierta del estudio ADHERE, el 67% de los pacientes tratados con VYVGART Hytrulo demostraron evidencias de mejoría clínica (ICE), incluido un 40% que había alcanzado la ICE en la medida más temprana posible, en la semana 4. En la fase B, los pacientes tratados con VYVGART Hytrulo mantuvieron una respuesta clínica al tratamiento durante más tiempo que los tratados con placebo, como lo demuestra una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante del riesgo de recaída.

Los resultados obtenidos tanto en el estadio A como en el B indican que los autoanticuerpos IgG desempeñan un papel significativo en la mediación de la biología subyacente de la PDIC. Mejoras funcionales profundas y clínicamente significativas: El 81% de los pacientes tratados con VYVGART Hytrulo demostraron una mejora de =1 punto en el aINCAT en comparación con las puntuaciones basales del estadio A en ADHERE, lo que incluye un 42% de pacientes con una mejora de =2 puntos, un 28% con una mejora de =3 puntos y un 12% con una mejora de =4 puntos. El beneficio clínico se demostró independientemente del tratamiento previo de la PDIC: El beneficio clínico se observó en todos los subtipos de pacientes, incluidos los que habían recibido previamente corticosteroides, inmunoglobulina intravenosa o subcutánea, o no seguían ningún tratamiento antes de entrar en el estudio.

Alta tasa de continuación del tratamiento: el 99% de los pacientes elegibles continuaron en el estudio de extensión abierto ADHERE-Plus. La decisión de la FDA sobre la sBLA para la CIDP se espera para el 21 de junio de 2024: Los datos del ensayo ADHERE se presentaron a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) como parte de una solicitud de licencia biológica suplementaria (sBLA) para VYVGART Hytrulo para el tratamiento de la CIDP. La solicitud fue aceptada para Revisión Prioritaria en febrero de 2024 y se le ha concedido una fecha objetivo de acción PDUFA del 21 de junio de 2024.

Los datos de los ensayos clínicos y las pruebas del mundo real presentados durante la AAN siguen destacando el perfil diferenciado de eficacia y seguridad de VYVGART y VYVGART Hytrulo, que impulsan una mejoría rápida, profunda y sostenida en todas las escalas de la enfermedad y con diferentes esquemas de dosificación, incluida la capacidad de los pacientes para alcanzar la mínima expresión de síntomas (MSE). Los efectos secundarios del uso prolongado de esteroides siguen siendo una carga significativa asociada a la enfermedad autoinmunitaria, lo que refuerza la importancia del perfil de seguridad favorable de VYVGART. El ensayo ADHERE fue un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluó VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa e hialuronidasa-qvfc) para el tratamiento de la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC).

ADHERE reclutó a 322 pacientes adultos con CIDP que eran naïve al tratamiento (no en tratamiento activo en los últimos seis meses o recién diagnosticados) o que estaban siendo tratados con terapia de inmunoglobulina o corticosteroides. El ensayo consistió en una fase A abierta seguida de una fase B aleatorizada y controlada con placebo. Para poder participar en el ensayo, el diagnóstico de PDIC fue confirmado por un panel independiente de expertos. Los pacientes entraron en una fase de rodaje, en la que se interrumpió cualquier tratamiento en curso contra la PDIC y, para ser elegibles para la fase A, debían demostrar una enfermedad activa, con un empeoramiento clínicamente significativo en al menos una herramienta de evaluación clínica de la PDIC, como INCAT, I-RODS o la fuerza media de prensión.

Los pacientes naïve al tratamiento podían saltarse el periodo de rodaje con una prueba de empeoramiento reciente. Para pasar a la fase B, los pacientes debían demostrar pruebas de mejoría clínica (ECI) con VYVGART Hytrulo. La ICE se logró mediante la mejora de la puntuación INCAT, o la mejora en I-RODS o la fuerza de prensión media si esas escalas habían demostrado empeoramiento durante el periodo de rodaje.

En la fase B, los pacientes fueron asignados aleatoriamente a VYVGART Hytrulo o a placebo durante un máximo de 48 semanas. El criterio de valoración primario se midió una vez que se alcanzaron 88 recaídas o acontecimientos totales en la etapa B y se basó en el cociente de riesgos para el tiempo transcurrido hasta el primer deterioro ajustado del INCAT (es decir, la recaída). Tras el estadio B, todos los pacientes tuvieron la opción de pasar a un estudio de extensión abierto para recibir VYVGART Hytrulo.

Tanto VYVGART como VYVGART HYTRULO son medicamentos de venta con receta, cada uno de ellos utilizado para tratar una enfermedad llamada miastenia gravis generalizada, que provoca que los músculos se cansen y debiliten con facilidad en todo el cuerpo, en adultos positivos a anticuerpos dirigidos contra una proteína llamada receptor de acetilcolina (anticuerpos anti-AChR positivos). No utilice VYVGART si tiene una alergia grave al efgartigimod alfa o a cualquiera de los demás componentes de VYVGART. No utilice VYVGART HYTRULO si tiene una alergia grave al efgartigimod alfa, a la hialuronidasa o a cualquiera de los demás componentes de VYVGART HYTRULO.

VYVGART y VYVGART HYTRULO pueden causar reacciones alérgicas graves y una disminución de la presión arterial que provoque desmayos. Infección: VYVGART y VYVGART HÍTRULO pueden aumentar el riesgo de infección. Los síntomas y signos más frecuentes notificados con efgartigimod alfa-fcab fueron hipertensión arterial, escalofríos, temblores y dolor torácico, abdominal y de espalda.

Los efectos secundarios más frecuentes en los pacientes tratados con efgartigimod alfa-fcab fueron infección de las vías respiratorias, dolor de cabeza e infección de las vías urinarias. Otros efectos secundarios frecuentes con VYVGART HYTRULO son las reacciones en el lugar de la inyección, como erupción cutánea, enrojecimiento de la piel, sensación de picor, hematomas, dolor y urticaria.