Ascelia Pharma AB (publ) ha anunciado que el candidato a fármaco de imagen hepática, Orviglance®?, mejoró significativamente la visualización de las lesiones hepáticas focales, cumpliendo con éxito el criterio de valoración primario en el estudio pivotal de fase 3 SPARKLE. El estudio de fase 3 demostró una fuerte superioridad en la visualización de las lesiones hepáticas focales con Orviglance (CMRI) frente a la IRM sin realzar con significación estadística para los tres lectores ( < 0,001) Orviglance está en desarrollo como agente de contraste primero en su clase para su uso en la IRM hepática en pacientes con función renal gravemente deteriorada y se le ha concedido la designación de fármaco huérfano por la FDA.

Orviglance se dirige a un mercado mundial de 800 millones de dólares anuales. Los datos de fase 3 marcan la finalización del desarrollo clínico de Orviglance con nueve estudios en 286 pacientes y voluntarios sanos. La presentación del expediente de solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) está prevista para mediados de 2025.

El estudio pivotal de fase 3, SPARKLE, cumplió con éxito el criterio de valoración primario y demostró que el agente de contraste para resonancia magnética (RM) de la empresa, Orviglance, mejoraba significativamente la visualización de las lesiones hepáticas focales en comparación con la RM sin realce. La empresa espera presentar el expediente de solicitud de nuevo fármaco (ND) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) a mediados de 2025 para obtener la aprobación reglamentaria. El desarrollo clínico de Orviglance se ha completado ya con datos de eficacia y seguridad consistentemente positivos de 286 pacientes y voluntarios sanos en nueve estudios, de los cuales el SPARKLE es el último y pivotal.

La inscripción de pacientes en el estudio mundial multicéntrico SPARKLE se completó a principios de 2023, con datos de IRM de 85 pacientes con lesiones hepáticas focales conocidas o sospechadas y función renal gravemente alterada. De acuerdo con los requisitos normativos, la mejora de la visualización de las lesiones fue evaluada por tres lectores radiólogos independientes. A mediados de 2023, el descubrimiento inesperado de una alta variabilidad intra-lector en la puntuación de las imágenes del estudio por parte de los lectores impidió a la Compañía evaluar los datos de eficacia de SPARKLE.

Por lo tanto, fue necesaria una nueva evaluación de las imágenes con nuevos lectores. Con el anuncio de hoy, la empresa ha completado con éxito la reevaluación según el calendario previsto. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ("FDA") ha concedido a Orviglance la designación de medicamento huérfano para la IRM hepática en pacientes con una función renal gravemente deteriorada.

Estos pacientes tienen el mayor riesgo de desarrollar la grave y potencialmente mortal afección Fibrosis Sistémica Nefrogénica (FSN) tras la exposición a la clase actualmente disponible de agentes de contraste basados en gadolinio. Estos pacientes corren el riesgo de sufrir efectos secundarios graves por la clase actualmente disponible de agentes de contraste a base de gadolinio. Orviglance, ha obtenido la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ("FDA").

Se ha completado con éxito un programa clínico de nueve estudios, incluido el estudio pivotal mundial de fase 3 SPARKLE, con resultados sólidos y consistentes de eficacia y seguridad. Oncoral. Oncoral, el estudio de fase 3 SPARKLE se ha completado con éxito con resultados de eficacia y seguridad sólidos y consistentes.