Atara Biotherapeutics, Inc. anunció su reciente presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el uso de ATA3219 como monoterapia para el tratamiento del lupus eritematoso sistémico (LES) con afectación renal (nefritis lúpica [NL]). El ATA3219 es una terapia alogénica de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR) anti-CD19. La prueba de concepto de un enfoque CAR T CD19 en la enfermedad autoinmune se demostró por primera vez en los primeros resultados académicos de un estudio patrocinado por un investigador que mostraba que el 100% (8/8) de los pacientes con LN alcanzaban rápidamente una remisión duradera y sin fármacos con una terapia CAR T autóloga dirigida a CD19.

La terapia eliminó los linfocitos B patógenos y autoreactivos y permitió que los linfocitos B sanos regresaran tras el tratamiento, lo que permitió que el sistema inmunitario de los pacientes volviera a funcionar con normalidad, con la consiguiente mejoría de los síntomas clínicos. A diferencia de los enfoques editados genéticamente destinados a inactivar la función de los receptores de células T (TCR) para reducir el riesgo de enfermedad injerto contra huésped, las células T del VEB mantienen la expresión de los TCR nativos que promueven la persistencia funcional in vivo, a la vez que demuestran una alorreactividad inherentemente baja debido a su reconocimiento de antígenos virales definidos y a la coincidencia parcial del antígeno leucocitario humano (HLA). Un conjunto de herramientas moleculares de tecnologías validadas clínicamente -incluido el dominio costimulador 1XX diseñado para una mejor aptitud celular y un menor agotamiento al tiempo que se mantiene la capacidad madre- ofrece un enfoque diferenciado para abordar una importante necesidad no cubierta con la próxima generación de CAR T.