BlueRock, filial de Bayer, se ha convertido en la primera empresa en informar de un éxito inicial en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson en humanos mediante una terapia experimental con células madre, según informó el miércoles el fabricante de medicamentos.

La búsqueda de tratamientos para el Parkinson ha sufrido muchos contratiempos durante décadas.

Bayer dijo que un año después de un ensayo de Fase I con 12 voluntarios, la terapia de BlueRock demostró ser bien tolerada y que las células transplantadas crecieron como se pretendía en los cerebros de los pacientes.

Esto le animó a avanzar las pruebas en humanos a la segunda de las tres fases, con el registro de pacientes previsto en la primera mitad de 2024.

Una serie de proyectos de investigación en todo el mundo se han centrado recientemente en el enfoque de trasplantar células modificadas para restaurar una zona del cerebro que normalmente produce dopamina.

Algunos de estos trabajos corren a cargo de la Universidad británica de Cambridge, el hospital surcoreano Bundang CHA, la empresa australiana Cyto Therapeutics de International Stem Cell Corp, la Academia China de Ciencias, la Universidad de Harvard y el hospital universitario japonés de Kioto.

Para la terapia experimental de BlueRock, los investigadores tomaron células madre pluripotentes inducidas, modificadas para recuperar la capacidad de formar cualquier tipo de tejido especializado, y las transformaron en células nerviosas productoras de dopamina.

Cuando se implantan quirúrgicamente en el cerebro de una persona con enfermedad de Parkinson, las células terapéuticas están diseñadas para restaurar las redes neuronales destruidas por la enfermedad.

Los resultados de los ensayos iniciales mostraron que las células se multiplicaron y empezaron a producir dopamina, una importante molécula de señalización cerebral de la que carecen los enfermos de Parkinson.

El Parkinson, para el que no existe cura y que afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo, provoca daños cerebrales progresivos. Los síntomas más comunes son la pérdida de control muscular, temblores, rigidez muscular y lentitud de movimientos, mientras que en algunos pacientes se observa demencia.

Bayer adquirió BlueRock Therapeutics y Asklepios Biopharmaceutical en 2019 y 2020, respectivamente, en un impulso para construir un negocio de terapia celular y genética,

El año pasado, Bayer llegó a un acuerdo de asociación con Mammoth Biosciences en el área de la Bahía de San Francisco, cofundada por la premio Nobel Jennifer Doudna, para desarrollar herramientas terapéuticas basadas en la edición genética CRISPR/CAS9. (Reportaje de Ludwig Burger Edición de Miranda Murray y Mark Potter)